Una speranza per i neonati con leucemia linfoblastica acuta?

Perché è importante 

• Nei neonati colpiti da LLA con riarrangiamento del gene KMT2A la sopravvivenza è bassa e il 90% delle ricadute avviene nei primi 2 anni dalla diagnosi.
• Negli ultimi decenni gli esiti non sono migliorati nonostante l’intensificazione della chemioterapia e il ricorso al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
• Servirà un follow-up più lungo ma i dati emersi dallo studio sul blinatumomab sono promettenti.

Come è stato condotto lo studio

• Il blinatumomab è un anticorpo che si lega a CD19 sulle cellule B e a CD3 sulle cellule T, già rivelatosi efficace e sicuro in pazienti pediatrici più grandi e in adulti.
• Un totale di 30 pazienti con meno di un anno di vita provenienti da 9 paesi e trattati secondo il protocollo chemioterapico utilizzato nello studio Interfant-06 hanno ricevuto un ciclo di blinatumomab (15 μg per metro quadrato di superficie corporea al giorno; somministrazione continua di 28 giorni).

Risultati principali

• Non sono stati osservati effetti tossici clinicamente rilevanti, ossia possibilmente o sicuramente attribuibili al blinatumomab e sfociati nella sua interruzione o nel decesso (endpoint primario).
• Il profilo di sicurezza è stato coerente con quello riscontrato tra i bambini più grandi e gli adulti.
• Sono stati riportati 10 eventi avversi gravi in 9 pazienti, quali febbre di grado 1, infezione di grado 3 o 4, ipertensione di grado 3 e vomito di grado 3.
• Al termine della somministrazione del farmaco, il 93% dei pazienti è risultato negativo per MRD (16) o con livello basso (12; <5 cellule leucemiche per 10.000 normali).
• Dopo un follow-up mediano di 26,3 mesi, la sopravvivenza libera da malattia a 2 anni è stata dell’81,6% e la sopravvivenza compressiva del 93,3%, entrambe superiori a quelle ritrovate in Interfant-06, rispettivamente del 49,4% e del 65,8%.