Troppi integratori per i malati di Duchenne

  • Maria Cristina Valsecchi
  • Uniflash
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Molte persone affette da distrofia di Duchenne assumono indiscriminatamente integratori alimentari della cui utilità non c’è una solida evidenza scientifica, trascurando eventuali rischi di tossicità e interferenze con la terapia farmacologica. Ne ha parlato Filippo Buccella, farmacista e referente dell’Area scientifica di Duchenne Parent Project aps, associazione di famiglie di pazienti Duchenne, al Congresso Nazionale della Società Italiana di Farmacologia. “È necessario informare correttamente i pazienti e i loro familiari sul rapporto tra rischi e benefici di questi prodotti, aggiornarli sulle novità della ricerca e incoraggiarli a parlare della questione con il medico curante”, ha osservato.

 

Una malattia ancora incurabile

La distrofia di Duchenne è una malattia genetica rara neuromuscolare, che colpisce un nato ogni 3500. Si stima che attualmente siano circa 1500 i pazienti residenti in Italia. È dovuta a difetti del gene della distrofina, una proteina che protegge la membrana delle cellule muscolari. La prognosi è infausta.“Al momento esiste un solo farmaco approvato dall’EMA ed efficace per il trattamento di una minoranza dei pazienti, il 10%, portatori di uno specifico gruppo di mutazioni. Si chiama ataluren”, spiega Buccella. “Altri sono in corso di sperimentazione e la ricerca fa progressi, ma le famiglie che ricevono la diagnosi e che vedono la salute del proprio caro degenerare rapidamente non hanno tempo di aspettare, sono comprensibilmente disperate. Sono vulnerabili alla pressione dei produttori di integratori e rimedi complementari che vantano un’efficacia non dimostrata”.

 

Efficacia e sicurezza

Alcuni di questi integratori sono stati effettivamente oggetto di studi che hanno prodotto qualche risultato promettente. “Ma si tratta di studi isolati, condotti spesso con metodi poco rigorosi e dalle conclusioni incerte”, dice il farmacista.Per definizione, gli integratori sono utili a supportare le normali funzioni fisiologiche e non hanno alcun effetto terapeutico. Per metterli in commercio nel nostro Paese, i produttori non sono tenuti a presentare prove di efficacia. Spesso, poi, i pazienti e le loro famiglie acquistano online integratori provenienti da Paesi extra UE, che non sono offrono neppure garanzie di sicurezza. “Non ne parlano col medico curante e quindi non sono neppure informati sul rischio di interazioni tra queste sostanze e i farmaci che i pazienti assumono per controllare le manifestazioni della malattia”, spiega Buccella.

 

L’impatto economico

Infine, c’è la questione economica: il Servizio Sanitario Nazionale non rimborsa gli integratori, che vengono pagati di tasca propria dai familiari dei pazienti. “Spesso il costo di questi prodotti pesa in modo significativo sulle loro finanze e, se per motivi economici non sono in grado di acquistarli, si sentono in colpa perché hanno l’impressione di non provvedere nel migliore dei modi alla salute del loro caro ammalato”, dice il farmacista, che propone la creazione di un osservatorio dedicato all’argomento, gestito dalla Società Italiana di Farmacologia e da Duchenne Parent Project, per informare le famiglie, allertarle sui potenziali pericoli, diffondere eventuali risultati scientifici solidi che dovessero emergere e, nel caso in cui si dimostrasse l’utilità di qualche integratore, fare lobby perché venga rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale alle famiglie Duchenne.