Trasparenza sui trial clinici, c'è ancora molta strada da fare

Nella prima metà del 2022 due distinti regolamenti europei sono diventati pienamente applicabili e quindi legalmente vincolanti in tutti gli Stati membri dell'UE: il regolamento sulla sperimentazione clinica (CTR9) e il regolamento sui dispositivi medici (MDR).

Ciascuno di essi ha introdotto nuove disposizioni in materia di trasparenza. Nel caso del CTR, è ora obbligatorio rendere pubblici i risultati delle sperimentazioni farmacologiche entro 12 mesi dal completamento del trial (un requisito che esiste in realtà dal 2014 ma che oggi è sanzionabile) per le sperimentazioni avviate dopo il gennaio 2022.

L'MDR, invece, ha introdotto per la prima volta un'ampia gamma di disposizioni sulla trasparenza per molte nuove sperimentazioni di dispositivi medici.

La responsabilità dell'applicazione di queste nuove norme spetta alle agenzie regolatorie nazionali che devono far valere la trasparenza nella rendicontazione.

Il rapporto sulla trasparenza

Proprio per valutare lo stato dell’arte, un consorzio di associazioni e società scientifiche, tra le quali TranspariMED e Cochrane Austria, ha prodotto un rapporto sull’attuazione delle misure di trasparenza.

Nel maggio 2022 i ricercatori hanno contattato gli uffici stampa di undici autorità nazionali di regolamentazione dei farmaci in dieci Paesi dell'Unione Europea (la Germania ha due agenzie regolatorie) per porre loro una lista di domande dettagliate. Hanno risposto in otto.

Il rapporto fornisce la prima panoramica dettagliata delle leggi sulla trasparenza nei principali Paesi europei e rileva che nessuno dei Paesi presi in considerazione ha leggi che impongono la pubblicazione dei risultati di studi che non riguardano farmaci o dispositivi medici in fase di sperimentazione.

Le autorità nazionali di regolamentazione del farmaco in sette importanti Paesi dell'Unione Europea hanno ora il potere legale di imporre multe fino a 250.000 euro agli sponsor di sperimentazioni cliniche che non rendono pubblici i risultati di trail iniziati dopo il gennaio 2022.

Dall’indagine risulta anche che sei Paesi - Austria, Belgio, Danimarca, Finlandia, Germania e Paesi Bassi - stanno attivamente spingendo gli sponsor delle sperimentazioni a rendere pubblici i risultati dei loro trial già conclusi. I loro sforzi hanno avuto un notevole successo.

Le autorità di regolamentazione di quattro Paesi - Francia, Italia, Spagna e Svezia - sembrano invece agire poco o per nulla per ottenere i risultati mancanti, col rischio di compromettere gli sforzi europei per garantire che tutti i 3.055 risultati di sperimentazioni farmacologiche ancora secretati siano messi a disposizione.

Le agenzie si aspettano che il nuovo registro europeo delle sperimentazioni (CTIS) consenta loro di individuare e perseguire le future violazioni. Tuttavia, nella pratica, il processo di imposizione delle multe necessità di una forte infrastruttura normativa.

Sperimentazioni sui dispositivi medici

Non è ancora chiaro se e come i dati di monitoraggio del nuovo database dei dispositivi medici  EUDAMED sosterranno gli sforzi delle agenzie nazionali per garantire che i risultati delle sperimentazioni sui questi dispositivi siano rapidamente diffusi come richiesto dalla legge.

Attualmente, inoltre, non esistono requisiti legali per rendere pubblici i risultati di altri tipi sperimentazioni cliniche. Questo vuoto normativo incide sui costi della ricerca medica.

Infine, gli estensori del rapporto ritengono che le autorità nazionali di Francia, Italia, Spagna e Svezia dovrebbero emulare quanto portato avanti con successo dagli altri Paesi e contattare direttamente gli sponsor per garantire che i risultati delle sperimentazioni mancanti siano resi pubblici prima che vadano persi per sempre.

In futuro

Sempre secondo le associazioni che hanno partecipato alla stesura del rapporto, le autorità nazionali di regolamentazione dei farmaci in tutti gli Stati membri dell'UE devono puntare a creare una cultura favorevole alla rendicontazione dei risultati. In particolare, devono sviluppare piani per come reagire se e quando i risultati vengono resi pubblici in ritardo.

Infine, la Commissione europea e le autorità di regolamentazione nazionali devono definire congiuntamente quali dati di monitoraggio sono necessari per consentire di individuare e reagire rapidamente ai casi di violazione dei requisiti legali di segnalazione in caso di dispositivi medici.

"La maggior parte delle principali autorità di regolamentazione dei farmaci in Europa sta ora perseguendo attivamente la messa a disposizione dei risultati mancanti. Applaudiamo i loro sforzi per limitare costosi sprechi della ricerca e salvaguardare così gli interessi dei pazienti e dei contribuenti» ha dichiarato Till Bruckner, fondatore di TranspariMED. Per il futuro, rimangono tre grandi lacune da colmare: "In primo luogo, le autorità di regolamentazione di Francia, Italia, Spagna e Svezia devono intervenire con urgenza, prima che altre preziose prove mediche vadano irrimediabilmente perdute. In secondo luogo, tutti dovrebbero sviluppare piani d'azione su come reagire nel 2023 o 2024 quando il primo risultato di una sperimentazione coperto dalle nuove leggi europee sarà in ritardo, al fine di costruire una forte cultura di adesione fin dall'inizio. In terzo luogo, i decisori politici di tutti i Paesi dovrebbero adottare nuove tutele per proteggere gli interessi dei pazienti e dei contribuenti, seguendo l'esempio positivo del Regno Unito. In tutti i Paesi presi in esame rimane infatti del tutto legale non rendere pubblici i risultati di molte sperimentazioni. Gli enti regolatori nazionali ci hanno detto che non possono intervenire per mancanza di una legislazione in materia".