Teplizumab ritarda la comparsa del diabete di tipo 1 in soggetti a rischio


  • Elena Riboldi - Agenzia Zoe
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • Un singolo ciclo di trattamento con l’anticorpo anti-CD3 teplizumab ha ritardato di 2 anni la progressione a diabete di tipo 1 (T1D) in soggetti ad alto rischio.
  • La probabilità di rispondere a teplizumab potrebbe essere influenzata dalle caratteristiche genetiche del soggetto.

 

Descrizione dello studio

  • Lo studio di fase 2 in doppio-cieco ha arruolato 76 soggetti (età >8 anni) familiari di un paziente con T1D che avevano un test positivo per almeno 2 autoanticorpi associati al diabete ed evidenza di disglicemia in un test orale di tolleranza al glucosio.
  • I partecipanti sono stati randomizzati: un gruppo ha ricevuto il teplizumab (n=44), un gruppo il placebo (n=32); il trattamento è durato 14 giorni.
  • I partecipanti sono stati sottoposti al test orale di tolleranza al glucosio ogni 6 mesi.
  • L’esito dello studio era la progressione a T1D.
  • Fonti di finanziamento: National Institutes of Health, Juvenile Diabetes Research Foundation, American Diabetes Association.

 

Risultati principali

  • La mediana del follow-up era 745 giorni (range 74-2.683).
  • La mediana del tempo alla diagnosi di T1D era 48,4 mesi nel gruppo teplizumab e 24,4 mesi nel gruppo placebo.
  • La malattia è stata diagnosticata a 19 partecipanti (43%) nel gruppo teplizumab e in 23 (72%) nel gruppo placebo (HR 0,41; IC 95% 0,22-0,78; P=0,006).
  • Il tasso annuale di diagnosi di diabete era 14,9% nel gruppo teplizumab e 35,9% nel gruppo placebo.
  • Nel gruppo teplizumab si sono verificati eventi avversi attesi (rash e linfopenia transiente).
  • Tra i partecipanti HLA-DR3-negativi, HLA-DR4-positivi o anticorpi anti- anticorpi anti-trasportatore 8 dello zinco (ZnT8)-negativi ci sono state meno diagnosi di diabete nel gruppo teplizumab che nel gruppo placebo.

 

Limiti dello studio

  • La coorte è poco numerosa.

 

Perché è importante

  • Ritardare la comparsa del diabete può essere particolarmente utile nei bambini per via degli eventi avversi associati alla malattia in età infantile e della maggiore difficoltà di gestione della terapia.