Svelato nuovo bersaglio contro Sla e Sma, studio Milano-Karolinska


  • Adnkronos Salute
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Milano, 17 feb. (AdnKronos Salute) - Scoperto un nuovo bersaglio terapeutico per lo sviluppo di trattamenti contro la Sla (sclerosi laterale amiotrofica) e la Sma (atrofia muscolare spinale). Il nuovo target - il gene SYT13 - è stato identificato attraverso lo studio dei neuroni che vengono risparmiati dalle due malattie, grazie a un lavoro pubblicato su 'Acta Neuropathologica' dai ricercatori del Centro Dino Ferrari, università Statale di Milano, Irccs Fondazione Ca' Granda ospedale Maggiore Policlinico, in collaborazione con l'Istituto dei Nobel Karolinska di Stoccolma.

Sla e Sma - ricordano dall'ateneo meneghino - sono gravi patologie neurodegenerative caratterizzate dalla morte dei motoneuroni del sistema nervoso centrale, le cellule che controllano l'attività dei muscoli scheletrici e quindi il movimento volontario. Per la Sla non esiste una terapia efficace, mentre le terapie approvate per la Sma sono efficaci prevalentemente se somministrate in fase precoce. I ricercatori sono partiti dall'osservazione che nella Sla e nella Sma non tutti i motoneuroni degenerano: alcuni 'sfuggono' al male, come ad esempio i neuroni oculomotori (Omn) che controllano i movimenti oculari. Una sorta di "degenerazione selettiva" i cui meccanismi responsabili sono in gran parte sconosciuti.

"Una complessa analisi dell'espressione dei geni dei motoneuroni oculomotori rispetto a quelli spinali ha permesso l'identificazione di geni la cui espressione è rilevante per la resistenza alla malattia", spiega Monica Nizzardo, primo autore dello studio. In particolare, il team ha dimostrato che gli Omn esprimono preferenzialmente Synaptotagmin 13 (SYT13) rispetto ai neuroni motori spinali vulnerabili. E che, aumentando l'espressione del gene SYT13, si osserva "un miglioramento delle caratteristiche della malattia nelle cellule dei pazienti e anche nei modelli Sla/Sma murini".

I responsabili dello studio Milano-Karolinska sono Stefania Corti, a capo del Laboratorio cellule staminali neurali del Dipartimento di Fisiopatologia medico-chirurgica e dei Trapianti della Statale di Milano, ed Eva Hedlund dell'Istituto svedese. La ricerca ha coinvolto i membri dei due laboratori nel Centro Dino Ferrari dell'ateneo meneghino e del Policlinico.

"Questo notevole risultato - commenta Corti - testimonia la necessità di continuare ad approfondire i meccanismi della neurodegenerazione e resistenza alla malattia nella Sma/Sla, per identificare nuovi meccanismi molecolari utili a comprendere la malattia e a contribuire allo sviluppo di future strategie terapeutiche".

Il lavoro - si legge in una nota - è stato possibile grazie al finanziamento del programma congiunto della Comunità europea per le malattie neurodegenerative (Jpnd), di Fondazione Thierry Latran, del Consiglio di ricerca svedese, di Fondazione Söderberg, di Fondazione Åhlén, Birgit Backmark per la ricerca Als presso il Karolinska Institutet in memoria di Hans e Nils Backmark, di Fondazione Ulla-Carin Lindquist per la ricerca sulla Sla, fondo Björklund, della Società svedese per la ricerca medica, di Fondazione Cariplo, del ministero della Salute italiano e di Telethon presso il Karolinska Institutet e Fondazione Irccs Ca' Granda ospedale Maggiore Policlinico. La ricerca è stata supportata dall'Associazione Centro Dino Ferrari.