Speranze di trattamento per l’esoftalmo da morbo di Graves


  • Alessia De Chiara
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • I pazienti con oftalmopatia tiroidea attiva trattati ogni 3 settimane con teprotumumab, un inibitore del recettore del fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-IR), hanno ottenuto esiti migliori, tra cui riduzione di proptosi e diplopia, rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo.
  • I pazienti hanno riportato migliore qualità di vita, valutata dal questionario Graves’ ophthalmopathy-specific quality-of-life (GO-QOL) e, quando effettuate, le analisi di imaging hanno mostrato riduzione dei volume di muscolo extraoculare e grasso orbitale.

Descrizione dello studio

  • Nello studio di fase 3 OPTIC, pazienti con malattia di Graves attiva sono stati randomizzati a ricevere infusione intravenosa di teprotumumab (n=41; 10 mg/kg di peso corporeo per la prima infusione e 20 mg/kg per le successive) o di un placebo (n=42) ogni 3 settimane per 21 settimane.
  • Outcome primario: risposta della proptosi (riduzione di ≥2 mm) alla settimana 24.
  • Fonti di finanziamento: Horizon Therapeutics.

Risultati principali

  • Alla settimana 24, la percentuale di pazienti con risposta della proptosi è stata maggiore con teprotumumab che con placebo (83% [n=34] contro 10% [n=4]; P
  • Tutti gli outcome secondari prespecificati (che includevano Clinical Activity Score, risposta della diplopia e cambiamento generale del punteggio generale GO-QOL) sono stati significativamente migliori con teprotumumab che con placebo (P≤0,001).
  • I risultati dell’imaging, eseguita in 6 pazienti nel gruppo teprotumumab, mostrano una riduzione dei volumi del muscolo extraoculare, del grasso orbitale o di entrambi.
  • Gli eventi avversi sono stati per la maggior parte lievi o moderati, e 2 gravi si sono verificati nel gruppo teprotumumab, di cui 1 (reazione all’infusione) ha portato all’interruzione del trattamento.

Limiti dello studio

  • Manca un follow-up a lungo termine.
  • La raccolta di dati sulla durata dell'efficacia è in corso.

Perché è importante

  • L’IGF-IR gioca un ruolo centrale nell’oftalmopatia tiroidea, una patologia autoimmune rara e debilitante senza terapie approvate dalla Food and Drug Administration e per la quale le procedure chirurgiche (decompressione orbitaria e riparazione dei muscoli extraoculari) non sono generalmente raccomandate durante la fase attiva.
  • Il trial fornisce approfondimenti su meccanismi in vivo e tissue-targeting coinvolti nell'azione del teprotumumab.