Sindrome da chilomicronemia familiare: parere positivo del CHMP per volanesorsen


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Sindrome da chilomicronemia familiare: parere positivo del CHMP per volanesorsen

    Autore: Redazione - 06 Marzo 2019

Il farmaco rappresenta la prima e unica terapia specificamente indicata per questa malattia ultra-rara

Boston e Carlsbad (U.S.A.) – Via libera dal CHMP dell'EMA al farmaco volanesorsen (nome commerciale Waylivra) come supplemento alla dieta nei pazienti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS): l'hanno annunciato le aziende Akcea Therapeutics e Ionis Pharmaceuticals. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di volanesorsen per i pazienti con FCS geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite, nei quali la risposta alla dieta e alla terapia di riduzione dei trigliceridi si è rivelata inadeguata. Il parere positivo del Comitato verrà ora sottoposto alla Commissione Europea e, al tempo stesso, Akcea e Ionis dovranno condurre su volanesorsen uno studio di sicurezza post-autorizzazione.

La FCS è una malattia ultra-rara causata dalla ridotta funzione dell'enzima lipoproteina lipasi (LPL) e caratterizzata da grave ipertrigliceridemia (superiore a 880 mg/dL) e rischio di pancreatite acuta imprevedibile e potenzialmente fatale. A causa della limitata funzione di LPL, l'organismo dei pazienti non riesce a degradare alcune particelle lipoproteiche note come chilomicroni, che sono al 90% trigliceridi. Oltre alla pancreatite, i pazienti sono a rischio di complicanze croniche provocate dai danni permanenti agli organi, tra cui pancreatite cronica e diabete pancreatogenico. Queste persone possono sperimentare sintomi quotidiani, tra cui dolori addominali, stanchezza generalizzata e disturbi cognitivi che influiscono sulla loro capacità di lavorare, e riportano anche importanti conseguenze emotive e psicosociali, tra cui ansia, depressione, confusione mentale e isolamento sociale.

“Il parere positivo del CHMP è un importante passo in avanti per il nostro obiettivo: portare volanesorsen alle persone che vivono con la FCS e che al momento non hanno opzioni di trattamento”, ha affermato Paula Soteropoulos, Chief Executive Officer di Akcea. “Una volta approvato, il farmaco rappresenterà la prima e unica terapia per le persone che vivono con le devastanti sfide di questa malattia. Ora prevediamo un'approvazione in Europa nei prossimi mesi: per il lancio di volanesorsen ci baseremo sulla solida infrastruttura di cui disponiamo per inotersen (Tegsedi®) in Europa. Questa è la dimostrazione dell'impegno delle autorità regolatorie europee per facilitare l'accesso ai farmaci innovativi per i pazienti che ne hanno bisogno”.

Volanesorsen è progettato per ridurre la produzione da parte del fegato di ApoC-III, una proteina che svolge un ruolo centrale nella regolazione dei trigliceridi plasmatici e che può influenzare anche altri parametri metabolici. Il parere positivo del CHMP si basa sui risultati della sperimentazione di Fase III APPROACH e del relativo studio di estensione APPROACH-OLE, tutt'ora in corso, ed è supportata dagli esiti del trial di Fase III COMPASS. I risultati dello studio APPROACH, il più grande mai condotto in pazienti con FCS, mostrano che rispetto al placebo, il trattamento con volanesorsen ha ridotto i trigliceridi del 77% dopo 3 mesi di trattamento. Gli eventi avversi più comuni sono stati reazioni nel sito di iniezione e riduzione dei livelli piastrinici.

“La comunità FCS è incoraggiata dall'opinione positiva del CHMP e speriamo che le persone che vivono con questa malattia avranno presto un trattamento approvato disponibile nell'Unione Europea”, ha dichiarato Jill Prawer, fondatrice e presidente di LPLD Alliance. “Senza trattamento, queste persone hanno sintomi debilitanti quotidiani, così come una costante paura della pancreatite. Per i pazienti di tutto il mondo è un grande passo in avanti: non hanno opzioni di trattamento, ne hanno bisogno e le meritano”.

“Volanesorsen sarà il terzo farmaco per il quale avremo ricevuto l'approvazione negli ultimi due anni. La nostra piattaforma tecnologica antisenso continua a fornire importanti progressi medici e scientifici che dovrebbero supportare una crescita continua”, ha dichiarato Brett P. Monia, Chief Operating Officer di Ionis. “Non vediamo l'ora di continuare a lavorare con la comunità dei pazienti, con i medici e i ricercatori in tutto il mondo per rendere disponibile questo trattamento il più rapidamente possibile”.

Attualmente, il farmaco volanesorsen è anche in fase di sviluppo clinico per il trattamento dei pazienti con lipodistrofia familiare parziale. I principali dati dello studio di Fase III in corso sono previsti per la metà del 2019.

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