Sindrome da chilomicronemia familiare: approvato il farmaco volanesorsen, prima terapia in Europa


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Sindrome da chilomicronemia familiare: approvato il farmaco volanesorsen, prima terapia in Europa

    Autore: Redazione - 28 Maggio 2019

I pazienti affetti da questa malattia ultra-rara non sono in grado di metabolizzare i trigliceridi e sono a rischio costante di pancreatite acuta, potenzialmente fatale

Boston e Carlsbad (U.S.A.) – I pazienti europei con sindrome da chilomicronemia familiare (FCS) hanno finalmente a disposizione una terapia. La Commissione Europea, infatti, ha concesso al farmaco volanesorsen (nome commerciale Waylivra) l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio come supplemento alla dieta in pazienti adulti con FCS geneticamente confermata e alto rischio di pancreatite, nei quali la risposta alla dieta e alla terapia per la riduzione dei trigliceridi è stata inadeguata.

Volanesorsen è un oligonucleotide antisenso progettato da Ionis Pharmaceuticals e sviluppato insieme alla consociata Akcea Therapeutics per ridurre la produzione di ApoC-III, una proteina che regola i trigliceridi plasmatici. Il farmaco si presenta come una siringa preriempita monouso, che il paziente si può autosomministrare con un'iniezione sottocutanea. Il via libera della Commissione Europea è stato preceduto dal parere positivo fornito un anno fa dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Come parte dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata, Akcea e Ionis condurranno uno studio di sicurezza non interventistico, basato su un registro.

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