Sicurezza ed efficacia di risdiplam una volta al giorno nell'atrofia muscolare spinale di tipo 2 e non deambulante di tipo 3 (SUNFISH parte 2)
- Antonello Viti De Angelis
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SIF Societa' Italiana di Farmacologia
Sicurezza ed efficacia di risdiplam una volta al giorno nell'atrofia muscolare spinale di tipo 2 e non deambulante di tipo 3 (SUNFISH parte 2): uno studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo
A cura della Dott. Marco Bonaso e del Dott. Marco Tuccori
L'atrofia muscolare spinale (Spinal muscular atrophy, SMA) è una rara malattia neuromuscolare a trasmissione ereditaria autosomica recessiva, caratterizzata da una progressiva degenerazione del motoneurone e debolezza muscolare. La SMA è causata da una mutazione del gene di sopravvivenza del motoneurone 1 (Survival Motor Neuron 1, SMN1).
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