Sclerosi multipla recidivante-intermittente: dopo quanto iniziare una terapia ad alta efficacia?


  • Alessia De Chiara
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • Nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-intermittente, la terapia ad alta efficacia (rituximab, ocrelizumab, mitoxantrone, alemtuzumab o natalizumab) iniziata entro 2 anni dalle prime presentazioni cliniche si associa a minore disabilità a lungo termine rispetto all'attesa dopo 4-6 anni,.
  • Il punteggio EDSS (Expanded Disability Status Score) medio del gruppo di pazienti che ha iniziato prima il trattamento è stato inferiore (quasi 1 punto) durante il periodo di 6-10 anni dopo l’insorgenza della malattia.

Descrizione dello studio

  • Tramite 2 registri (MSBase e Swedish MS Registry) sono stati identificati pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente, con almeno 6 anni di follow-up dall’insorgenza e che hanno iniziato una terapia ad alta efficacia (rituximab, ocrelizumab, mitoxantrone, alemtuzumab o natalizumab) entro 0-2 o 4-6 anni.
  • I pazienti sono stati abbinati utilizzando i punteggi di propensione calcolati sulla base dei dati clinici e demografici al basale.
  • L’outcome primario è stato la disabilità, misurata con la scala EDSS (da 0 a 10, con punteggi più alti che indicano una maggiore disabilità), a 6-10 anni dall’insorgenza della malattia.
  • Fonti di finanziamento: National Health and Medical Research Council Australia e MS Society UK.

Risultati principali

  • Tra i pazienti a cui è stata data una terapia ad alta efficacia (dati raccolti 1975-2017 nel MSBase e 1997-2019 nel Swedish MS Registry) e idonei all’inclusione, 277 l’hanno iniziata entro 0-2 anni e 267 entro 4-6 anni.
  • Per l’analisi primaria, 213 pazienti nel gruppo di trattamento precoce sono stati abbinati a 253 nel gruppo trattamento tardivo (follow-up mediano 7,8 anni).
  • Al basale, il punteggio EDSS medio è stato rispettivamente 2,2 e 2,1.
  • Al sesto anno dopo l'insorgenza della malattia, il punteggio medio è stato di 2,2 nel gruppo precoce rispetto a 2,9 del quello tardivo.
  • La differenza si è mantenuta ogni anno fino al decimo dall'insorgenza della malattia: punteggio EDSS medio 2,3 contro 3,5.
  • La differenza media del punteggio tra i gruppi per l’intero periodo di 6-10 anni (aggiustata per la percentuale di tempo per qualsiasi terapia che modifica la malattia) è stata di -0,98.

Limiti dello studio

  • Studio osservazionale.
  • Limiti dell’EDSS.
  • Alcuni farmaci non erano in commercio per tutto il periodo.
  • Possibili bias di indicazione residui.

Perché è importante

  • I risultati suggeriscono che le immunoterapie ad alta efficacia forniscono il massimo beneficio ai pazienti con malattia recidivante-remittente attiva quando avviate subito dopo la prima presentazione clinica.
  • Gli autori dello studio propongono che sia da considerare come terapia di prima linea in questi pazienti.
  • Sarà necessario studiare come identificare più accuratamente i pazienti che potrebbe maggiormente beneficiare di queste terapie.