SCLC: il derivato RRx-001 della dinitroazetidina sembra promettente

  • Morgensztern D & al.
  • Br J Cancer
  • 24/06/2019

  • Emily Willingham, PhD
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • La terapia con il derivato RRx-001 della dinitroazetidina seguito da risomministrazione di platino + etoposide ottiene risultati promettenti nei pazienti con tumore del polmone a piccole cellule (small-cell lung cancer, SCLC) platino-resistente trattato precedentemente.

Perché è importante

  • Grazie ai suoi ampi effetti immunologici ed epigenetici, si prevedeva che RRx-001 rendesse di nuovo sensibili i tumori resistenti al platino.

Risultati principali

  • Ventisei pazienti, con una mediana di 2 linee di terapia (intervallo: 1–9).
  • Tre pazienti hanno interrotto il trattamento (mancata aderenza, progressione rapida).
  • Il 73,1% dei pazienti aveva tumori platino-resistenti.
  • Dopo l’arruolamento, la sopravvivenza complessiva (overall survival, OS) mediana stimata era di 8,6 mesi.
  • L’OS stimata a 12 mesi era del 44,1%.
  • Durante il trattamento con RRx-001 (IC al 95%):
    • 1 paziente ha ottenuto una risposta parziale (3,8%; 0,1%–19,6%); 
    • 7 pazienti presentavano malattia stabile (26,9%; 11,6%–47,8%) e 
    • 15 pazienti hanno subito progressione della malattia (57,7%; 36,9%–76,6%). 
  • Dopo il ritrattamento con platino + etoposide (IC al 95%):
    • 1 risposta completa (3,8%; 0,1%–19,6%);
    • 6 pazienti hanno ottenuto una risposta parziale (23,1%; 8,9%–43,3%);
    • 9 pazienti presentavano malattia stabile (34,6%; 17,2%–55,7%) e
    • 3 pazienti hanno subito progressione della malattia (11,5%; 2,4%–25,1%).
  • L’evento avverso emergente dal trattamento più comune era fastidio in sede di infusione (23%).

Disegno dello studio

  • Terapia: RRx-001, 4 mg per via endovenosa (e.v.), somministrato il giorno 1 ogni settimana di un ciclo di 21 giorni.
  • Ritrattamento con etoposide (80–100 mg/m2 e.v., giorni 1–3) + cisplatino (60–80 mg/m2 e.v., giorno 1) o carboplatino (area sotto la curva 5–6 e.v., giorno 1) ogni 21 giorni.
  • Endpoint: OS, tasso di risposta al regime a base di platino.
  • Finanziamento: EpicentRx, Inc. 

Limiti

  • Piccolo gruppo, nessun controllo, studio esplorativo.