Report tecnico-scientifico AIFA su Libmeldy (atidarsagene autotemcel)

  • Antonello Viti De Angelis
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AIFA Agenzia Italiana del Farmaco

Report tecnico-scientifico AIFA su Libmeldy (atidarsagene autotemcel)

Si comunica che in seguito alla definizione del prezzo e della rimborsabilità del medicinale Libmeldy, nella seguente indicazione terapeutica:

Libmeldy è indicato per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell’attività enzimatica di ARSA:

nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,

nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell’inizio del declino cognitivo.

ll report è rivolto a tutti gli operatori del settore che che necessitino di una informazione istituzionale sintetica e di adeguato valore tecnico-scientifico su aspetti di natura regolatoria, clinica e di sicurezza del medicinale emersi nell’ambito del programma di studi clinici, nonché sul profilo di costo-efficacia dalla prospettiva del SSN.

Pubblicato il: 20 maggio 2022

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