Nabiximols è efficace sui sintomi della spasticità nelle malattie del motoneurone


  • Elena Riboldi — Agenzia Zoe
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • In uno studio di fase 2, la terapia con nabiximols si è dimostrato superiore al placebo nel migliorare i sintomi della spasticità in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e sclerosi laterale primaria (SLP).
  • Il farmaco è risultato ben tollerato e sicuro.

 

Descrizione dello studio

  • Lo studio di fase 2 in doppio cieco CANALS ha arruolato, presso 4 centri terziari italiani, 60 pazienti affetti da SLA (criteri revisionati di El Escorial) o SLP (criteri di Pringle).
  • I pazienti avevano sintomi di spasticità da almeno 3 mesi, un punteggio ≥1 sulla scala modificata di Ashworth (MAS, range 0-4) per almeno due gruppi muscolari e non avevano modificato la terapia antispastica negli ultimi 30 giorni.
  • I pazienti sono stati randomizzati (1:1): un gruppo è stato assegnato al nabiximols (100 µl contengono 2,7 mg di delta9-tetraidrocannabinolo e 2,5 mg di cannabidiolo) e uno al placebo.
  • I partecipanti hanno titolato il regime terapeutico nei primi 14 giorni secondo uno schema prefissato (max 12 erogazioni nelle 24h) e lo hanno mantenuto per 4 settimane.
  • L’endpoint primario era la variazione nel punteggio MAS rispetto alla baseline.
  • Fonte di finanziamento: Fondazione Italiana di ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (AriSLA).

 

Risultati principali

  • Il punteggio MAS è migliorato in media di 0,11±0,48 punti nel gruppo nabiximols ed è peggiorato in media di 0,16±0,47 punti nel gruppo placebo (effetto stimato corretto -0,32; IC95% da -0,57 a -0,069; P=0,013).
  • Il nabiximols era ben tollerato e nessuno dei partecipanti ha interrotto il trattamento.
  • Non si sono verificati eventi avversi gravi.
  • Gli eventi avversi più comuni collegabili al trattamento erano astenia, sonnolenza, vertigini e nausea.

 

Limiti dello studio

  • La rilevazione degli effetti collaterali può avere inficiato il mascheramento dei gruppi.
  • Lo studio ha incluso pochi pazienti e la durata del trattamento è stata breve.

 

Perché è importante

  • La spasticità contribuisce in modo determinante alla disabilità e alla riduzione della qualità di vita dei pazienti con malattie del motoneurone.
  • Il nabiximols è uno spray orale contenente tetraidrocannabinolo (THC) e cannabidiolo (CBD) approvato per il trattamento della spasticità nella sclerosi multipla.
  • Questo studio organizzato dall’Istituto di Neurologia Sperimentale dell’Ospedale San Raffaele di Milano fornisce un’evidenza preliminare dell’efficacia del nabiximols nel controllo della spasticità nelle malattie del motoneurone che andrà confermata in studi di fase 3.