Monito della FDA sul trattamento sperimentale con venetoclax nel mieloma multiplo

  • US FDA
  • FDA Website
  • 21/03/2019

  • David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • Sulla base dei risultati ad interim sulla sopravvivenza, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense richiede che nello studio di fase 3 BELLINI che sta esaminando venetoclax in pazienti con mieloma multiplo recidivante/ refrattario (MM R/R) non vengano arruolati nuovi pazienti.
  • I pazienti partecipanti allo studio che hanno ottenuto benefici possono rinnovare il consenso alla continuazione del trattamento.

Perché è importante

  • Venetoclax ha evidenziato una migliore efficacia e una tossicità gestibile nel trattamento della leucemia mieloide acuta e della leucemia linfatica cronica.   

Disegno dello studio

  • Studio di fase 3 BELLINI volto a esaminare venetoclax+bortezomib+desametasone a basso dosaggio (Ven+Bd) rispetto a placebo+Bd in 291 pazienti affetti da MM R/R.
  • I pazienti avevano ricevuto 1–3 linee di terapia precedenti.
  • Finanziamento: Genentech Inc., AbbVie.

Risultati principali

  • Tasso di decessi del 21,1% nel braccio Ven+Bd rispetto all’11,3% nel braccio placebo+Bd (HR=2,03; IC 95%: 1,04–3,94).
  • Sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS) mediana di 22,4 mesi (IC 95%: 15,3–non raggiunta [NR]) con Ven+Bd rispetto a 11,5 mesi (IC 95%: 9,6–15,0 mesi) con placebo+Bd (HR=0,63; IC 95%: 0,44–0,90).
  • Tasso di risposta obiettiva (objective response rate, ORR) dell’82,0% (IC 95%: 75,8%–87,1%) con Ven+Bd rispetto al 68,0% (IC 95%: 57,8%–77,1%) con placebo+Bd.
  • I tassi di tossicità di grado 3–5 e di eventi avversi gravi erano comparabili tra i bracci.
  • Le cause comuni di decesso non associato a progressione nel braccio Ven+Bd erano sepsi, polmonite e arresto cardiaco.

Limiti

  • Dati ad interim.