Mieloma multiplo: il profilo molecolare può identificare i pazienti a rischio ultra-alto

  • Shah V & al.
  • Leukemia
  • 11/03/2020

  • Pavankumar Kamat
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • I pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) di nuova diagnosi con profilo genetico ad alto rischio e molteplici anomalie cromosomiche presentano esiti in termini di sopravvivenza infausti ed è poco probabile che rispondano alla terapia di mantenimento comunemente utilizzata.

Perché è importante

  • Anomalie cromosomiche come aberrazioni, traslocazioni, guadagni e delezioni sono state associate a esiti avversi nei pazienti con MM.

Disegno dello studio

  • Analisi dei dati della sperimentazione sul mieloma XI (Myeloma XI): 329 pazienti con MM di nuova diagnosi sono stati sottoposti a terapia intensiva e ne è stata valutata la presenza di anomalie cromosomiche e lo stato di rischio in base al profilo di espressione genica. 
  • Finanziamento: Myeloma UK; National Institute of Health Biomedical Research Centre presso il The Royal Marsden NHS Foundation Trust; Institute of Cancer Research; Cancer Research UK e Jacquelin Forbes-Nixon Fellowship.

Risultati principali

  • Il 24,6% dei pazienti presentava una firma del tumore ad alto rischio SKY92.
  • I pazienti con firma SKY92, rispetto a quelli senza alcun marcatore di rischio, hanno evidenziato:
    • sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS) più breve, HR=2,14 (P
    • sopravvivenza complessiva (overall survival, OS) più breve, HR=2,72 (P
    • nessun beneficio significativo per la terapia di mantenimento con singolo agente lenalidomide.
  • Due caratteristiche di alto rischio (“double-hit”) o la firma SKY92, rispetto a nessun marcatore di rischio, erano legati a:
    • sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS) più breve, HR=2,34 (P
    • OS più breve, HR=3,80 (P
  • Double-hit e firma SKY92, rispetto a nessun marcatore di rischio, erano associati a:
    • PFS considerevolmente più breve, HR=4,50 (P
    • OS considerevolmente più breve, HR=10,98 (P

Limiti

  • L’analisi era limitata a pazienti più giovani e in condizioni migliori idonei al trapianto.