MDS a rischio inferiore: sotatercept ottiene efficacia in casi di fallimento degli ESA
- Univadis
- Notizie di oncologia
Conclusioni
- Sotatercept ottiene un beneficio terapeutico nei pazienti anemici e dipendenti dalle trasfusioni con sindromi mielodisplastiche (mylodysplastic syndrome, MDS) a rischio inferiore nei quali gli agenti stimolanti l’eritropoiesi (erythropoiesis-stimulating agent, ESA) non hanno avuto successo.
Perché è importante
- Gli MDS sono associati a citopenie, delle quali l’anemia è quella più comune.
Disegno dello studio
- Studio di fase 2 volto a identificare una dose sicura ed efficace di sotatercept in 74 pazienti con MDS a rischio inferiore e anemia nei quali il trattamento con ESA non ha avuto successo.
- Finanziamento: Celgene Corporation.
Risultati principali
- Durata mediana della terapia con sotatercept di 4,2 mesi (intervallo interquartile: 3,5–7,2 mesi).
- Il 49% dei pazienti (IC 95%: 38%–60%) ha ottenuto un miglioramento ematologico-eritroide (hematological improvement-erythroid, HI-E).
- Il 27% dei pazienti (IC 95%: 18%–38%) ha ottenuto indipendenza dalle trasfusioni di eritrociti per ≥56 giorni.
- Il 58% dei pazienti (IC 95%: 32%–81%) con basso carico trasfusionale ha ottenuto HI-E per ≥56 giorni senza trasfusioni.
- Il 34% di tutti i pazienti ha sviluppato eventi avversi (adverse event, AE) emergenti dal trattamento di grado 3–4; l’1% degli AE di grado 3–4 è stato ritenuto correlato al trattamento da parte dello sperimentatore.
Limiti
- Studio a braccio singolo.
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