Malattie rare, da studio Gemelli 'arma' contro fibrosi polmonare idiopatica


  • Adnkronos Salute
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Roma, 2 ott. (AdnKronos Salute) - Nuove prospettive per la cura della fibrosi polmonare idiopatica (Ipf), una malattia rara la cui diffusione è però destinata ad aumentare complice l’invecchiamento della popolazione e l’aumento delle diagnosi precoci. Si calcola che in Italia circa 5 mila nuovi casi di malattia siano diagnosticati ogni anno. Ora uno studio internazionale coordinato da esperti della Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma ha messo a punto una nuova 'arma': un anticorpo monoclonale (pamrevlumab) che rallenta la progressione della malattia bloccando una molecola chiave, il connective tissue growth factor (Ctgf).

Lo studio è stato pubblicato sulla rivista 'The Lancet Respiratory Medicine' ed è stato coordinato a livello globale da Luca Richeldi, direttore dell’Unità operativa complessa di Pneumologia del Policlinico Gemelli e ordinario di Pneumologia all’Università Cattolica campus di Roma.

Il trial clinico ha arruolato 103 pazienti affetti da Ipf in 7 Paesi e ha mostrato "che il trattamento con una dose (30 mg per chilo di peso del paziente) di pamrevlumab per via endovenosa ogni 3 settimane per la durata di un anno rallenta la perdita di funzione respiratoria di circa il 60%, rispetto a una sostanza placebo - rivela la ricerca - Inoltre il farmaco sembra avere effetti positivi sulla qualità di vita dei pazienti e sull’indice di fibrosi (che si usa per misurare la gravità della malattia)".

"Pamrevlumab è un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega al Ctgf, una delle molecole al centro del processo di deposizione del collagene. Questo processo, coinvolto nel fisiologico meccanismo di cicatrizzazione dei tessuti, è anche responsabile dell’anomala deposizione di collagene nelle fibrosi polmonari - evidenzia lo studio - L’insieme dei risultati riportati in questo articolo è la base dello studio di Fase 3, denominato Zephyrus, che arruolerà a livello globale circa 600 pazienti in un lavoro di confronto con placebo per la durata di un anno".

"Lo studio - ricorda Richeldi - che ha già arruolato i primi pazienti e che auspicabilmente confermerà i promettenti dati emersi dallo studio di Fase 2, sarà coordinato a livello mondiale dalla Fondazione Policlinico Gemelli Irccs". La causa della fibrosi polmonare idiopatica è tuttora sconosciuta, anche se alcuni fattori di rischio sono stati identificati, tra cui il fumo di sigaretta, il reflusso gastroesofageo, virus respiratori ed esposizioni a inquinanti ambientali.

"In alcuni casi esiste una familiarità e circa il 30% del rischio di ammalarsi è su base genetica - ricorda la nota del Gemelli - I sintomi principali sono la fatica a respirare (soprattutto a seguito di sforzi fisici) e la tosse secca. Il sospetto diagnostico viene posto in genere sulla base di un esame Tac ad alta risoluzione del torace. Attualmente sono disponibili due farmaci (nintedanib e pirfenidone) che rallentano la progressione della malattia (la velocità di perdita della funzione polmonare) di circa il 50%, anche se purtroppo nessuno dei due farmaci ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza o la qualità di vita dei pazienti".