LMC-FC: esiti favorevoli nei pazienti di uno studio dopo terapia di 1L con ponatinib

  • Boddu P & al.
  • Leuk Lymphoma
  • 24/05/2019

  • David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • Dopo l’interruzione della terapia di prima linea (1L) con ponatinib, principalmente a causa dei timori della Food and Drug Administration (FDA) statunitense in merito agli eventi avversi artero-trombotici (arterio-thrombotic adverse event, AT-AE), i pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica (LMC-FC) non trattata precedentemente in genere sono riusciti a mantenere la risposta o a ottenere una risposta più profonda con un inibitore tirosin-chinasico (tyrosine kinase inhibitor, TKI) successivo.

Perché è importante

  • Ponatinib ha dimostrato efficacia nei pazienti con LMC recidivante/refrattaria, compresi i pazienti con la mutazione T315I, una mutazione refrattaria a tutti gli altri TKI in questo quadro.

Disegno dello studio

  • Studio volto a esaminare gli esiti di 51 pazienti con LMC-FC arruolati in una sperimentazione della terapia di 1L con ponatinib, interrotta, passati a un altro TKI.
  • Finanziamento: MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas, National Cancer Institute. 

Risultati principali

  • Interruzioni della terapia con ponatinib: il 75% in seguito a raccomandazione dello sponsor/allarme della FDA; il 25% era dovuto a AE.
  • Al momento dell’interruzione della terapia:
    • il 78% dei pazienti era in risposta molecolare maggiore (major molecular response, MMR; BCR-ABL ≤0,1);
    • il 51% dei pazienti era in risposta molecolare 4,5 (molecular response, MR; BCR-ABL ≤0,0032);
  • 2 pazienti su 4 in risposta citogenetica parziale al momento dell’interruzione della terapia hanno ottenuto una migliore risposta della malattia con il trattamento successivo;
  • 5 pazienti su 7 in risposta citogenetica completa, ma non MMR, al momento dell’interruzione della terapia hanno successivamente ottenuto MMR o una risposta più profonda con il trattamento successivo;
  • 7 pazienti hanno sviluppato AT-AE.

Limiti

  • Dati retrospettivi.