LMA: pazopanib dimostra un’efficacia limitata in uno studio di fase 2

  • Kessler T & al.
  • Ann Hematol
  • 21/03/2019

  • David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • Pazopanib risulta ben tollerato, ma dimostra efficacia limitata, in uno studio di fase 2 di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante/refrattaria (R/R) e di nuova diagnosi non idonei alla terapia intensiva.

Perché è importante

  • Dopo la risposta completa, la maggioranza dei pazienti con LMA sviluppa recidiva entro 1–2 anni dall’avvio della terapia; sono necessarie nuove opzioni terapeutiche.
  • Pazopanib è un inibitore tirosin-chinasico (tyrosine kinase inhibitor, TKI) adenosina trifosfato (ATP)-competitivo attualmente approvato per il trattamento dei tumori renali.

Disegno dello studio

  • Studio di fase 2 volto a valutare pazopanib in 25 pazienti affetti da LMA non idonei alla terapia intensiva.
  • Età mediana dei pazienti di 76 anni (intervallo: 52–86 anni).
  • Quindici pazienti (75%) avevano malattia R/R; il 25% dei pazienti aveva malattia di nuova diagnosi.
  • Finanziamento: GSK; Novartis, Germania.

Risultati principali

  • Nessuna diminuzione significativa della densità microvascolare del midollo osseo (P=0,677).
  • Gli eventi avversi di grado 3 associati a pazopanib includevano nausea (n=2), stanchezza (n=3), ipertensione (n=1) e aumento della bilirubina ematica (n=1).
  • Il 10% dei pazienti ha ottenuto una risposta parziale (definita come una riduzione >50% rispetto al basale delle conte innalzate dei blasti nel sangue periferico e nel midollo osseo).
  • Sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS) mediana di 65 giorni (IC 95%: 29–105 giorni).
  • Sopravvivenza complessiva (overall survival, OS) mediana di 191 giorni (IC 95%: 87–435 giorni).
  • Sopravvivenza a 1 anno del 35%.

Limiti

  • Studio con disegno a gruppo singolo.