LMA: il condizionamento a base di clofarabina può migliora gli esiti dei pazienti meno idonei alla terapia?

  • Krakow EF & al.
  • Am J Hematol
  • 22/10/2019

  • David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • Nei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) non idonei a regimi di condizionamento stringenti prima del trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, allo-HSCT), il condizionamento non mieloablativo con clofarabina + irradiazione corporea totale (total body irradiation, TBI) a 2 Gy può offrire esiti migliori.

Perché è importante

  • I tassi di recidiva dopo i regimi di condizionamento contenenti fludarabina variano da circa il 30% al 60% entro 2 anni dal trapianto in questo quadro.

Disegno dello studio

  • Studio di fase 1–2 volto a esaminare il condizionamento con clofarabina + TBI a 2 Gy per l’allo-HSCT in 44 adulti affetti da LMA non idonei a regimi più intensi.
  • Finanziamento:  National Institutes of Health (NIH).

Risultati principali

  • Dopo 2 anni:
    • sopravvivenza complessiva (overall survival, OS) del 55% (IC 95%, 40%–70%) in tutti i pazienti e del 59% (IC 95%, 42%–75%) nei pazienti ad alto rischio trattati alla dose massima tollerata;
    • sopravvivenza libera da leucemia (leukemia-free survival, LFS) del 52% (IC 95%, 37%–67%) in tutti i pazienti e del 56% (IC 95%, 39%–72%) nei pazienti ad alto rischio.
  • Rispetto ai soggetti di controllo storici che avevano ricevuto fludarabina + TBI:
    • mortalità complessiva inferiore (HR=0,50, IC 95% 0,28–0,91);
    • progressione della malattia o decesso inferiori (HR=0,48, IC 95% 0,27–0,85);
    • recidiva morfologica inferiore (HR=0,30, IC 95% 0,13–0,69);
    • mortalità senza recidiva comparabile (HR=0,85, IC 95% 0,36–2,00).

Limiti

  • Confronto con controllo retrospettivo.