LMA con mutazioni di NPM1: riduzione delle recidive con gemtuzumab ozogamicin aggiunto alla terapia di induzione e alla prima terapia di consolidamento

  • Schlenk RF & al.
  • J Clin Oncol
  • 18/12/2019

  • David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • Nei pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi con mutazioni della nucleophosmina-1 (NPM1) l’aggiunta di gemtuzumab ozogamicin (GO) alla terapia di induzione non migliora significativamente la sopravvivenza libera da eventi (event-free survival, EFS) precoce a causa di un alto tasso di decessi precoci.
  • I pazienti che ottengono la remissione completa (complete remission, CR) o la CR con recupero ematologico incompleto (CR with incomplete hematologic recovery, CRi) dopo la terapia di induzione evidenziano un’inferiore incidenza cumulativa di recidiva (cumulative incidence of relapse, CIR).

Perché è importante

  • Circa il 20%–33% degli adulti con LMA presenta mutazioni di NPM1, che sono state associate anche a un’alta espressione di CD33.

Disegno dello studio

  • Risultati iniziali dello studio di fase 3 AMLSG 09-09 volto a esaminare gli esiti della terapia di induzione con idarubicina, citarabina, etoposide e acido retinoico tutto trans (all-trans retinoic acid, ATRA) e della prima terapia di consolidamento con (n=292; gruppo GO) o senza (n=296; gruppo standard) GO di 588 pazienti affetti da LMA di nuova diagnosi con mutazioni di NPM1.
  • Età mediana dei pazienti di 58,7 anni (intervallo: 18,4–82,3 anni).
  • Finanziamento: Else Kröner-Fresenius-Stiftung; Pfizer; Amgen.

Risultati principali

  • Nell’analisi univariata:
    • nessuna differenza significativa in termini di EFS tra gruppi di trattamento,
      • HR=0,83 (IC 95%, 0,65–1,04; P=0,10);
  • incidenza di mortalità del 5,7% durante l’induzione nel gruppo standard rispetto al 10,3% con GO;
  • CIR a 2 anni del 36,9% (IC 95%, 30,8%–43,0%) nel gruppo standard rispetto al 25,5% (IC 95%, 19,7%–31,2%) con GO.

Limiti

  • Studio in aperto.