Linfoma mantellare R/R: una nuova terapia con cellule T CAR ottiene un alto tasso di risposta nella fase 2 di sperimentazione

  • Wang M & al.
  • N Engl J Med
  • 02/04/2020

  • Deepa Koli
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • Una singola infusione di KTE-X19, una nuova terapia a base di cellule T con recettore dell’antigene chimerico (chimeric antigen receptor, CAR), ottiene una risposta duratura in pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo il fallimento della terapia con inibitori della tirosin-chinasi di Bruton.
  • Il trattamento è associato a un tasso più alto di tossicità gravi.

Perché è importante

  • I pazienti con malattia ricorrente/recidivante presentano una prognosi infausta, che richiede nuove opzioni terapeutiche.

Disegno dello studio

  • La sperimentazione di fase 2 multicentrica ZUMA-2 ha valutato 74 pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario che hanno ricevuto KTE-X19.
  • Finanziamento: Kite, una società Gilead.

Risultati principali

  • Analisi di efficacia primaria di 60 pazienti trattati e seguiti per 7 mesi.
    • Il tasso di risposta obiettiva era del 93% (risposta completa del 67%).
  • Il follow-up mediano era di 12,3 mesi.
  • Popolazione complessiva:
    • il 75% dei pazienti ha ottenuto una risposta obiettiva e il 59% una risposta completa.
    • Al cutoff dei dati, il 57% dei pazienti con risposta completa era in remissione.
  • Dopo 12 mesi:
    • la sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS) era del 61%;
    • la sopravvivenza complessiva (overall survival, OS) era dell’83%.
  • Il tasso di eventi avversi di grado ≥3 era del 99%.
    • I più comuni erano citopenie (94%) e infezioni (32%).
    • Sono stati osservati sindrome da rilascio di citochine non fatale ed eventi neurologici rispettivamente nel 15% e nel 31% dei pazienti.
  • Il 68% dei pazienti ha sviluppato tossicità gravi.

Limiti

  • Studio a gruppo singolo.