L’EMA raccomanda l’approvazione di una terapia a base di cellule CAR-T per il mieloma multiplo recidivante e refrattario

Perché è importante

• Ciltacabtagene autoleucel è un farmaco a base di linfociti T con recettore chimerico dell’antigene (chimeric antigen receptor, CAR), utilizzato come trattamento personalizzato dei pazienti affetti da MM R/R che non hanno risposto alle 3 principali classi di farmaci, inclusi un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38.

Punti salienti

• La raccomandazione del CHMP si basa sui dati di una sperimentazione clinica multicentrica, a braccio singolo, in aperto.
• La sicurezza e l’efficacia di ciltacabtagene sono state valutate in 113 adulti affetti da MM R/R che avevano ricevuto precedentemente almeno 3 terapie, inclusi un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, e che non avevano risposto all’ultimo regime.
• L’84% dei pazienti ha evidenziato una risposta duratura (nessuna evidenza di segni o sintomi della malattia dopo il trattamento) e il 69% ha ottenuto una risposta completa.
• Gli effetti collaterali sono stati comuni e hanno incluso tossicità neurologica, citopenia prolungata, gravi infezioni e sindrome da rilascio di citochine (cytokine release syndrome, CRS).
• Nella sperimentazione è stata osservata CRS nel 95% dei pazienti trattati con ciltacabtagene autoleucel.
• È stata riportata CRS di grado 3 o superiore nel 5% dei pazienti.
• In seguito al parere favorevole del CHMP, la Commissione europea valuterà ulteriormente la decisione di adottare l’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’Unione europea.