La FDA approva una terapia CAR-T per il mieloma multiplo R/R

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Conclusioni

  • La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la terapia a base di cellule T con recettore antigenico chimerico (T-cell chimeric antigen receptor, CAR-T) ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) per il trattamento di pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante/refrattario (MM R/R) che hanno ricevuto in precedenza 4 linee di terapia.

Perché è importante

  • Cilta-cel è una nuova terapia CAR-T mirata all’antigene di maturazione delle cellule B (B-cell maturation antigen, BCMA), un nuovo bersaglio nel mieloma multiplo.
  • Si tratta della terza terapia anti-BCMA approvata negli Stati Uniti dopo idecabtagene vicleucel (approvato nel marzo 2021) e belantamab mafodotin.

Punti salienti

  • L’approvazione si basa sui dati della sperimentazione CARTITUDE-1 che ha valutato cilta-cel.
  • La sperimentazione ha coinvolto 97 pazienti affetti da MM R/R che avevano precedentemente ricevuto una mediana di 6 trattamenti, compresi un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulante e un anticorpo monoclonale anti-CD38.
  • Il tasso di risposta complessiva è risultato del 97,9% (IC 95%, 92,7%–99,7%).
  • Il 78% dei pazienti ha ottenuto una risposta completa precisa, definita come nessuna evidenza di malattia mediante diagnostica per immagini o altri esami.
  • La durata mediana della risposta è stata di 21,8 mesi (IC 95%, 21,8 mesi–non stimabile) dopo un follow-up mediano di 18 mesi.
  • Le reazioni avverse più comuni (frequenza 20%) hanno incluso piressia, sindrome da rilascio di citochine (cytokine release syndrome, CRS), ipogammaglobulinemia, ipotensione, dolore muscoloscheletrico, fatica, infezioni, tosse, brividi, diarrea, nausea, encefalopatia, inappetenza, infezione delle vie respiratorie superiori, cefalea, tachicardia, capogiri, dispnea, edema, infezioni virali, coagulopatia, stipsi e vomito.
  • L’etichetta del farmaco contiene un’avvertenza in riquadro che sottolinea i potenziali rischi di CRS, sindrome da neurotossicità associata alle cellule immunitarie effettrici, parkinsonismo, sindrome di Guillain-Barré, linfoistiocitosi emofagocitica/sindrome da attivazione macrofagica e citopenie prolungate e/o ricorrenti.