La FDA approva una nuova terapia CAR-T, la prima per il linfoma mantellare

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La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso oggi approvazione accelerata a brexucabtagene autoleucel (Tecartus, Kite Pharma), la prima terapia a base di cellule T con recettore antigenico chimerico (chimeric antigen receptor, CAR) approvata per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma mantellare (mantle cell lymphoma, MCL) recidivante o refrattario.

Il nuovo agente è il secondo prodotto a base di cellule T CAR approvato sviluppato da Kite e segue l’approvazione nel 2017 di axicabtagene ciloleucel (Yescarta) per il linfoma diffuso a grandi cellule B.

“Nonostante i progressi promettenti, ci sono ancora importanti lacune nel trattamento dei pazienti con MCL che subiscono progressione dopo la terapia iniziale”, ha affermato lo sperimentatore Michael Wang, MD, dell’MD Anderson Cancer Center di Houston dell’Università del Texas, in una dichiarazione dell’azienda. “Molti pazienti presentano malattia ad alto rischio ed è più probabile che continuino a subire progressione, anche dopo trattamenti successivi”.

Nella stessa dichiarazione alla stampa, Meghan Gutierrez, amministratore delegato della Lymphoma Research Foundation, ha commentato: “Questa approvazione rappresenta la prima terapia con cellule T CAR approvata per i pazienti con linfoma mantellare e segna un nuovo traguardo nel trattamento di questa malattia.” 

L’approvazione della terapia, che prevede una singola infusione, si basa sui dati di efficacia e di sicurezza della sperimentazione cardine a braccio singolo, in corso, ZUMA-2, che ha arruolato 74 pazienti adulti. Tutti i pazienti avevano ricevuto precedentemente chemioterapia contenente antracicline o bendamustina, una terapia con anticorpi anti-CD20 e un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (ibrutinib o acalabrutinib).

Nella sperimentazione è stato osservato un tasso di risposta obiettiva, la misura di esito primaria, dell’87% nei 60 pazienti valutabili per l’analisi di efficacia; il 62% ha ottenuto una risposta completa. 

In tutti i pazienti il follow-up era di almeno 6 mesi dopo la prima risposta obiettiva della malattia. La durata mediana della risposta non è ancora stata raggiunta.

In termini di eventi avversi, il 18% degli 82 pazienti valutabili per la sicurezza ha sviluppato sindrome da rilascio di citochine di grado >3 e il 37% ha lamentato eventi neurologici, secondo quanto dichiarato dall’azienda. Le reazioni avverse di grado 3 o superiore più comuni (≥10%) sono state anemia, neutropenia, trombocitopenia, ipotensione, ipofosfatemia, encefalopatia, leucopenia, ipossia, piressia, iponatriemia, ipertensione, infezione-patogeno non specificato, polmonite, ipocalcemia e linfopenia.

Brexucabtagene autoleucel sarà prodotto nello stabilimento di Kite in California. Nella sperimentazione cardine il tasso di successo della produzione è stato del 96%, con tempi medi di produzione di 15 giorni dalla leucoaferesi alla consegna del prodotto.  

L’articolo è stato pubblicato originariamente su Medscape.com.