La FDA approva un trattamento per un raro tipo di anemia

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Conclusioni

  • La FDA ha approvato l’infusione di sutimlimab-jome per ridurre la necessità di trasfusioni di globuli rossi causata da emolisi in pazienti adulti affetti da malattia da agglutinine fredde (cold agglutinin disease, CAD).
  • La dose raccomandata è basata sul peso corporeo (6.500 mg per i soggetti di peso 39–75 kg e 7.500 mg per i soggetti di peso >75 kg). Il farmaco viene somministrato per via endovenosa una volta alla settimana per le prime 2 settimane e successivamente ogni 2 settimane.

Perché è importante

  • Si tratta del primo trattamento approvato per questi pazienti.

Punti salienti

  • L’approvazione si basa sullo studio di fase 3, in aperto, a gruppo singolo, della durata di 26 settimane CARDINAL, condotto su 24 pazienti adulti affetti da CAD sottoposti a trasfusione di sangue entro 6 mesi.
  • L’endpoint di efficacia primario era un composito definito come la percentuale di pazienti che avevano ottenuto una normalizzazione del livello di emoglobina (Hb) ≥12 g/dl o che avevano evidenziato un aumento ≥2 g/dl del livello di Hb rispetto al basale, senza trasfusioni di sangue dalla settimana 5 alla 26 e senza altre terapie per la CAD.
  • Il 54% dei pazienti ha raggiunto l’endpoint primario composito.
  • Gli effetti avversi più comuni sono stati infezione delle vie respiratorie, infezione virale, diarrea, dispepsia (indigestione), tosse, artralgia (rigidità articolare), artrite e gonfiore della parte inferiore delle gambe e delle mani.
  • Il tasso di eventi avversi gravi è stato del 13%.

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