La FDA approva selinexor per il mieloma recidivante/refrattario


  • David Reilly
  • Oncology drug update
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Conclusioni

  • La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato selinexor in combinazione con desametasone per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante/refrattario (MM R/R).
  • Selinexor è indicato per i pazienti che hanno ricevuto ≥4 terapie precedenti e la cui malattia è resistente a diverse altre forme di trattamento, compresi ≥2 inibitori del proteasoma, ≥2 agenti immunomodulatori e un anticorpo anti-CD38.

Perché è importante

  • Molti pazienti sviluppano infine resistenza ai farmaci antimieloma più comunemente utilizzati attualmente disponibili.
  • Questa è la prima approvazione della FDA nella classe degli inibitori selettivi dell’esportazione nucleare (selective inhibitor of nuclear export, SINE).

Disegno dello studio

  • Studio di fase 2b STORM volto a esaminare selinexor + desametasone in 83 pazienti refrattari a bortezomib, carfilzomib, lenalidomide, pomalidomide e daratumumab.
  • Età mediana dei pazienti di 65 anni (intervallo: 40–86 anni).
  • L’81% dei pazienti era stato sottoposto a precedente trapianto di cellule staminali.
  • Il 57% dei pazienti presentava citogenetica ad alto rischio.
  • Finanziamento: Karyopharm Therapeutics Inc.

Risultati principali

  • Tasso di risposta complessiva (overall response rate, ORR) del 25,3% (IC 95%: 16,4%–36%).
  • Tempo mediano alla prima risposta di 4 settimane (intervallo: 1–10 settimane).
  • Durata mediana della risposta di 3,8 mesi (IC 95%: 2,3 mesi–non stimabile).
  • Gli eventi avversi (adverse event, AE) ematologici comuni con selinexor + desametasone includevano leucopenia, neutropenia, trombocitopenia e anemia.
  • Altri EA includevano vomito, nausea, affaticamento e iponatremia.

Limiti

  • Approvazione accelerata; la continuazione dell’approvazione potrebbe dipendere dai risultati di una sperimentazione di conferma.

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