La FDA approva fedratinib per la mielofibrosi


  • David Reilly
  • Oncology drug update
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Conclusioni

  • La FDA ha approvato fedratinib per il trattamento di pazienti adulti con mielofibrosi (MF) primaria oppure secondaria (post-policitemia vera o trombocitemia post-essenziale) a rischio intermedio 2 o alto.

Perché è importante

  • È solo il secondo farmaco per la MF a ottenere l’approvazione.

Disegno dello studio

  • L’approvazione si basa sui risultati della sperimentazione clinica di fase 3 JAKARTA su 289 pazienti con MF, MF post-policitemia vera o MF trombocitemia post-essenziale con splenomegalia a rischio intermedio-2 o alto.
  • Età mediana dei pazienti di 65 anni (intervallo: 27–86 anni).
  • Il 64% dei pazienti aveva MF primaria, il 26% MF post-policitemia vera e il 10% MF trombocitemia post-essenziale.
  • Il 52% dei pazienti aveva malattia a rischio intermedio 2; il 48% malattia ad alto rischio.
  • Finanziamento: Celgene Corporation.

Risultati principali

  • Il 37% dei pazienti trattati con fedratinib 400 mg ha ottenuto una riduzione ≥35% del volume della milza rispetto al basale alla fine del ciclo 6 in base alla RM o alla TAC rispetto all’1% dei pazienti trattati con placebo (P
  • La durata mediana della risposta con fedratinib 400 mg era di 18,2 mesi.
  • Il 40% dei pazienti trattati con fedratinib 400 mg ha ottenuto una riduzione ≥50% del punteggio totale dei sintomi del diario Modulo per la valutazione dei sintomi della mielofibrosi (Myelofibrosis Symptom Assessment Form, MFSAF) modificato v2.0 rispetto al 9% di quelli trattati con placebo (P

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