La FDA approva erdafitinib per il tumore della vescica


  • Deepa Koli
  • Oncology drug update
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Conclusioni

  • La Food and Drug Administration (FDA) ha concesso approvazione accelerata a erdafitinib per i pazienti affetti da carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico con alterazioni genetiche suscettibili del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (fibroblast growth factor receptor, FGFR) 3 o 2 che hanno subito progressione durante la chemioterapia a base di platino.
  • La dose iniziale raccomandata è 8 mg per via orale una volta al giorno, che può essere aumentata a 9 mg al giorno.
  • La FDA ha inoltre approvato il kit diagnostico di accompagnamento FGFR RGQ RT-PCR per questa indicazione terapeutica, per identificare i pazienti idonei a erdafitinib.

Perché è importante

  • Erdafitinib è la prima terapia mirata approvata per il tumore della vescica in stadio avanzato.

Punti salienti

  • L’approvazione si basa su uno studio multicentrico, in aperto, a gruppo singolo (BLC2001).
  • Ottantasette pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico che avevano subito progressione durante la chemioterapia precedente e presentavano alterazioni del gene FGFR2 o FGFR3 hanno ricevuto erdafitinib.
  • Il tasso di risposta obiettiva (esito di efficacia primario) era del 32,2% (IC 95%: 22,4%–42,0%) con:
    • risposte complete del 2,3%;
    • risposte parziali del 29,9% e
    • durata mediana della risposta di 5,4 mesi (IC 95%: 4,2–6,9 mesi).
  • Erdafitinib può provocare problemi oculari: il 25% dei pazienti ha sviluppato grave retinopatia sierosa centrale o distacco dell’epitelio pigmentato retinico con conseguente difetti del campo visivo.
  • Le reazioni avverse comuni (≥40%) erano un aumento del fosfato sierico, stomatite, stanchezza, aumento della creatinina sierica, diarrea, bocca secca, onicolisi, aumento dell’alanina aminotransferasi, aumento della fosfatasi alcalina e diminuzione dei livelli di sodio.

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