La FDA approva avapritinib per i GIST con mutazioni

  • US Food and Drug Administration

  • Jim Kling
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato avapritinib per il trattamento di adulti affetti da tumore stromale del tratto gastrointestinale (gastrointestinal stromal tumor, GIST) non operabile o metastatico che presenta mutazioni del recettore del fattore di crescita derivato dalle piastrine alfa (platelet-derived growth factor receptor alpha, PDGFRA) nell’esone 18, compresa la mutazione D842V.

Perché è importante

  • Il farmaco è la prima terapia approvata per i GIST con mutazioni di PDGFRA nell’esone 18.

Punti salienti

  • L’approvazione si basa sulla sperimentazione NAVIGATOR, uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto di 43 pazienti con mutazioni di PDGFRA nell’esone 18, inclusi 38 con mutazione D842V di PDGFRA.
  • La dose iniziale nella sperimentazione era 400 mg per via orale una volta al giorno, che è stata tuttavia ridotta a 300 mg a causa di tossicità.
  • Il tasso di risposta complessiva (overall response rate, ORR) era dell’84% (IC 95%, 69%–93%).
  • Il tasso di risposta completa era del 7%.
  • Nei pazienti con mutazione D842V di PDGFRA: 
    • ORR dell’89% (IC 95%, 75%–97%); 
    • risposta completa dell’8%.
  • Dopo un follow-up mediano di 10,6 mesi, la durata mediana della risposta non è stata raggiunta.
  • Il 61% dei pazienti ha evidenziato una durata della risposta di >6 mesi. 
  • Il 31% dei soggetti con una risposta in corso è stato seguito per
  • Le reazioni avverse osservate nel 20% o più dei pazienti includevano edema, nausea, stanchezza/astenia, deficit cognitivo, vomito, inappetenza, diarrea, alterazione del colore dei capelli, aumento della lacrimazione, dolore addominale, stipsi, eruzione cutanea e capogiri.
  • Informazioni di prescrizione complete.