L’acido bempedoico abbassa i livelli di colesterolo LDL quando le statine non bastano


  • Roberta Villa — Agenzia Zoe
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • Uno studio di fase 3 suggerisce che l’acido bempedoico (AB), aggiunto per 1 anno alle statine massimamente tollerate, riduca il livello di colesterolo LDL senza aumentare l’incidenza di effetti avversi in generale o gravi rispetto al placebo.
  • I risultati su sicurezza ed efficacia sono stati coerenti, indipendentemente dall'intensità della terapia con statine.

Descrizione dello studio

  • Studio di fase 3 randomizzato, a doppio cieco, controllato con placebo, che ha coinvolto 2.230 pazienti (età media 66,1) con aterosclerosi e/o ipercolesterolemia familiare eterozigote.
  • I pazienti erano inclusi se si trovavano in terapia con statine a intensità massimamente tollerata con o senza ulteriore terapia ipolipemizzante da almeno 4 settimane e con un livello di colesterolo LDL a digiuno di almeno 70 mg/dl (media ±SD al basale=103,2±29,4 mg/dl).
  • I pazienti, stratificati in base all'intensità della terapia con statine (bassa, moderata, alta) e alla presenza di ipercolesterolemia familiare eterozigote, hanno ricevuto (in un rapporto 2:1) AB (n=1.488; dose 180 mg/dì) o placebo (n=742).
  • Le visite di follow-up sono state condotte alle settimane 4, 8, 12, 24, 36 e 52.
  • Endpoint primario: sicurezza, con dati analizzati con statistiche descrittive e riportati come osservati, senza imputazione di dati mancanti.
  • Endpoint secondario: variazione percentuale di LDL con analisi per intention-to-treat.
  • Fonti di finanziamento: Esperion Therapeutics

Risultati principali

  • Sicurezza: nessuna differenza nell’incidenza di eventi avversi tra il gruppo AB (1.167 su 1.487 pazienti [78,5%]) e il gruppo placebo (584 su 742 [78,7%]) e nell’incidenza di eventi avversi gravi (216 pazienti [14,5%] e 104 [14,0%], rispettivamente).
  • Nel gruppo AB maggiore incidenza di eventi avversi che hanno portato alla sospensione del regime rispetto al gruppo placebo (162 pazienti [10,9%] vs 53 [7,1%]), e maggiore incidenza di gotta (18 pazienti [1,2%] vs 2 [0,3%], rispettivamente).
  • Efficacia alla settimana 12: nel gruppo AB maggiore riduzione media di LDL= -19,2 mg/dl (variazione di -16,5% dal basale) rispetto al gruppo placebo (differenza di -18,1%, IC 95% da -20,0 a -16,1; P
  • Efficacia a un anno ancora presente, con attenuazione minima dell'effetto.
  • I risultati ottenuti erano indipendenti dall'intensità della terapia con statine.

Perché è importante

  • L’AB si era dimostrato efficace nel ridurre i livelli di colesterolo LDL in studi a breve termine, ma erano limitati gli studi su un suo uso a lungo termine.
  • Attraverso la terapia con statine spesso non si riesce a ottenere un abbassamento del livello di colesterolo sufficiente.