Irccs Mario Negri, terapia cellulare rallenta danno renale diabete

Lo studio Nephstrom, finanziato dal programma Horizon 2020 dell'Unione europea - spiegano dall'Irccs fondato e presieduto da Silvio Garattini - evidenzia "nuovi e incoraggianti risultati per i pazienti affetti da malattia renale cronica causata dal diabete mellito di tipo 2". Le analisi preliminari hanno dimostrato che "una singola dose di Orbcel-M, somministrata per via endovenosa in pazienti ben selezionati con malattia renale progressiva dovuta al diabete e in trattamento con terapia convenzionale, è sicura e meglio preserva la funzione renale rispetto al trattamento con placebo". I pazienti sono stati seguiti per 18 mesi dopo aver ricevuto le cellule o il placebo.

"L'attuale standard di trattamento della malattia renale diabetica (Dkd) - afferma Giuseppe Remuzzi, sperimentatore principale e coordinatore dello studio, direttore del Mario Negri - comprende varie terapie farmacologiche con comprovata capacità di rallentare il declino progressivo della funzione renale in questi pazienti (inibitori del sistema renina-angiotensina-aldosterone e inibitori del trasportatore sodio-glucosio 2 - Sglt2). Tuttavia, questi farmaci non sono tollerati da tutti i pazienti e non sempre sono efficaci nell'arrestare la progressione del danno renale in questa malattia". L'obiettivo di Nephstrom è "ottenere evidenze che questa" nuova "terapia cellulare è sicura e può rallentare il corso di Dkd per aiutare più pazienti con diabete a evitare la necessità della dialisi o del trapianto - aggiunge Norberto Perico dell'istituto farmacologico - E' interessante poter documentare che i primi risultati dello studio supportano l'obiettivo che ci eravamo prefissi".

Le analisi condotte - proseguono dall'Irccs - hanno inoltre fornito evidenze degli effetti favorevoli della terapia con Orbcel-M nel controllare i processi infiammatori che caratterizzano la malattia renale nel diabete. "Sebbene molti lavori sperimentali abbiano dimostrato effetti antiinfiammatori e rigenerativi dei tessuti delle terapie con cellule mesenchimali stromali nel danno renale da diabete, abbiamo ancora poca esperienza con questo tipo di trattamento nei pazienti con Dkd - rimarcano Matthew Griffin del Regenerative Medicine Institute (Remedi) dell'Università di Galway e Federica Casiraghi del Mario Negri - E' stato emozionante documentare che i promettenti risultati clinici di Nephstrom si associavano a segnali di regolazione della risposta immune infiammatoria e a riduzione dei livelli nel sangue di proteine dell'infiammazione".

La malattia renale cronica - ricorda una nota - colpisce il 30-40% degli adulti con diabete di tipo 2. La Dkd interessa circa il 40% di tutti i pazienti con malattia renale allo stadio terminale in trattamento sostitutivo con la dialisi e contribuisce ad aumentare notevolmente il rischio di malattie cardiache e più in generale cardiovascolari.

"Siamo incoraggiati dal profilo di sicurezza e dai segnali preliminari di efficacia osservati con la nostra terapia cellulare. Considerato il numero sempre più crescente di casi di Dkd e il loro impatto sui sistemi sanitari, è un obiettivo importante per Orbsen proseguire la ricerca in questo campo", commenta Stephen Elliman, direttore scientifico di Orbsen Therapeutics. "Orbsen Therapeutics, una succursale dell'Università di Galway - conclude Timothy O'Brien dell'Università di Galway, referente Eu del consorzio Nephstrom - ha collaborato con successo con quattro laboratori europei specializzati nella produzione di terapie cellulari: quello di Bergamo, grazie allo straordinario lavoro del responsabile del Centro di terapia cellulare 'G. Lanzani' dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII, Martino Introna, e di Josèe Golay della From-Fondazione per la ricerca Ospedale di Bergamo, e quelli di Galway, Liverpool e Leiden, che hanno prodotto e distribuito Orbcel-M ai centri clinici (per Bergamo l'Unità di Nefrologia di Piero Ruggenenti e Unità Fase I Ematologia di Alessandro Rambaldi e Giuseppe Gritti dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII)".