Iperossaluria primitiva di tipo 1, al via lo studio di Fase III su lumasiran


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OMAR Osservatorio Malattie Rare

Iperossaluria primitiva di tipo 1, al via lo studio di Fase III su lumasiran

Autore: Francesco Fuggetta - 25 Giugno 2019

I primi risultati sono attesi per la fine del 2019. Già resi noti, invece, i dati finali del trial di Fase I/II, che evidenziano una riduzione dell'ossalato pari al 75% rispetto al basale

Cambridge (U.S.A.) – Lo studio di Fase III ILLUMINATE-A sul farmaco lumasiran è pronto a partire: come ha annunciato l'azienda farmaceutica statunitense Alnylam, il trial verrà condotto in 16 siti presenti in otto Paesi, nei quali l'arruolamento dei pazienti è stato appena completato. Il lumasiran è una terapia RNAi sperimentale mirata all'enzima glicolato ossidasi per il trattamento di adulti e bambini con iperossaluria primitiva di tipo 1 (PH1).

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