Ipercolesterolemia: arrivano i dati a lungo termine del trattamento con evolocumab


  • Alessia De Chiara
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • L’anticorpo monoclonale evolocumab è stato efficace nel ridurre il colesterolo LDL (LDL-C) per un periodo di 4 anni in pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH) eterozigote grave (HeFH) o omozigote (HoFH), tra cui anche degli adolescenti.
  • Il farmaco è stato ben tollerato e il tasso di eventi cardiovascolari (CV) è stato del 2,7% all’anno.
  • Il 26% dei pazienti in aferesi ha potuto interrompere questa procedura.

Descrizione dello studio

  • Un totale di circa 300 pazienti con HoFH (n=106, di cui 14 tra i 12 e i 18 anni di età) o grave HeFH (n=194) già in terapia ipolipemizzante, hanno ricevuto 420 mg di evolocumab per via sottocutanea ogni mese o, se in aferesi delle lipoproteine, ogni 2 settimane, per una durata mediana di 4,1 anni.
  • Il dosaggio poteva essere cambiato a discrezione del medico dopo 12 settimane di trattamento.
  • L’endpoint primario è stato l’incidenza di eventi avversi e il secondario le variazioni di LDL-C e altri lipidi.
  • Fonti di finanziamento: Amgen.

Risultati principali

  • Gli eventi avversi, la cui incidenza è stata simile nei 2 gruppi, si sono verificati nell’89,3% dei pazienti, con rinofaringite, influenza, infezione delle vie respiratorie superiori e mal di testa i più comuni.
  • Il cambiamento medio di LDL-C dal basale alla settimana 12 è stato di -21,2% (-58,8 mg/dl) nei pazienti con HoFH e di -54,9% (-104,4 mg/dl) in quelli con grave HeFH, ed è stato mantenuto nel tempo (-24% e -47,2 dal basale alla settimana 216, rispettivamente).
  • Nei 48 pazienti con HoFH passati al regime di ogni 2 settimane, il cambio medio di LDL-C, di -19,6% alla settimana 12, è migliorato arrivando a -29,7% alla settimana 24.
  • Il tasso di eventi CV è stato del 2,7% all'anno.
  • Dei 61 pazienti sottoposti aferesi all’inizio, 16 l’hanno interrotta.

Limiti dello studio

  • Studio open-label, senza un braccio controllo e interrotto prima di quanto pianificato.
  • Piccolo numero di pazienti valutato oltre i 4 anni.
  • Il regime di ogni 2 settimane, il più efficace, non è approvato in diversi paesi.

Perché è importante

  • Questi risultati seguono quelli ad interim già pubblicati relativi a un sottogruppo di pazienti con HoFH con follow-up medio di 1,7 anni.
  • I dati negli adolescenti saranno integrati da HAUSER-RCT, uno studio pediatrico su pazienti tra i 10 e i 17 anni con HeFH.