Il NICE approva un farmaco a base di cannabis per il trattamento della sclerosi tuberosa complessa

Lo stesso ente nazionale ha anche spiegato che la cannabis medica può essere prescritta anche per le seguenti condizioni:

• bambini e adulti con forme rare e gravi di epilessia - sindrome di Lennox-Gastaut e sindrome di Dravet;
• adulti con vomito o nausea causati dalla chemioterapia;
• persone con rigidità e spasmi muscolari causati dalla sclerosi multipla.

Ha aggiunto che la cannabis terapeutica "sarà presa in considerazione solo quando altri trattamenti non si dimostreranno adatti o sufficientemente utili".

Riduzione della frequenza delle crisi e del rischio di morte improvvisa

Il NICE ha dichiarato che il cannabidiolo (Epidyolex, GW Pharmaceuticals, approvato anche in Italia da AIFA come farmaco innovativo per due forme di epilessia resistente e rimborsabile come terapia aggiuntiva per le crisi associate alle sindromi di Lennox Gastaut o Dravet  in pazienti di età pari o superiore ai 2 ann) è raccomandato dal NICE come opzione terapeutica aggiuntiva per le crisi epilettiche causate dal complesso della sclerosi tuberosa in persone di età pari o superiore a 2 anni, solo se:

• le crisi non sono controllate sufficientemente bene da due o più farmaci antiepilettici, usati da soli o in combinazione, o se questi trattamenti non sono tollerati;
• la frequenza delle crisi viene controllata ogni 6 mesi e il cannabidiolo viene interrotto se la frequenza non è diminuita di almeno il 30% rispetto ai 6 mesi precedenti l'inizio del trattamento.

Il dottor Pooja Takhar, amministratore delegato dell'Associazione per la sclerosi tuberosa, ha dichiarato: “Siamo entusiasti del fatto che le persone affette da STC in Inghilterra abbiano ora accesso al cannabidiolo", aggiungendo che il farmaco è una "medicina potenzialmente in grado di cambiare la vita’" per almeno 8 persone su 10 affette da STC e per l'epilessia "difficile da trattare" legata alla STC.

Come ha dichiarato l’ente regolatore, durante la fase decisionale sono state prese in considerazione numerose ricerche cliniche. Da questi studi emerge che la combinazione fra farmaci a base di cannabis e i farmaci standard, come quelli antiepilettici, ha apportato benefici ai pazienti. “Riduce la frequenza delle crisi di quasi un terzo (30%) e, rispetto al placebo, aumenta il numero di giorni che i pazienti possono passare senza crisi, riducendo il rischio di morte improvvisa".

Meno crisi, o crisi meno gravi e più prevedibili hanno fatto sì che i pazienti e le famiglie si sentissero "più sicuri”, quindi, come ha evidenziato il NICE, maggiormente liberi di uscire di casa e in grado di intraprendere attività come la frequentazione della scuola.

Inoltre, esistono prove che il cannabidiolo possa migliorare il comportamento e ridurre l'ansia, visto che la metà delle persone con STC soffre anche di disturbi dell'apprendimento, ha spiegato l'NHS. Infine ”il trattamento può anche ridurre il numero di persone ricoverate in ospedale a causa di crisi epilettiche".

L’entusiasmo dei sostenitori della decisione

John Stewart, direttore dell'NHS per le commissioni specializzate e direttore ad interim dei farmaci commerciali, ha dichiarato: "È una grande notizia per i pazienti che l’ente sanitario sia in grado di offrire questo ultimo trattamento a base di cannabis, che in questo caso può aiutare a ridurre la frequenza delle crisi in coloro che vivono con una grave condizione genetica e migliorare significativamente la loro qualità di vita".

Il NICE ha spiegato che le valutazioni costo-efficacia del cannabidiolo sono incerte. Tuttavia, ha commentato che il cannabidiolo ha benefici come la riduzione della gravità delle crisi e la diminuzione del rischio di morte improvvisa inaspettata nell'epilessia. "Tenendo conto delle incertezze, dei benefici non acquisiti e della gravità della malattia, l’uso del cannabidiolo è considerato appropriato all’interno delle risorse del SSN" ha dichiarato il NICE.

"L'epilessia può avere un impatto enorme sulla qualità di vita complessiva degli individui e delle intere famiglie, il che significa che questa approvazione potrebbe avere un enorme beneficio per molte persone affette da epilessia legata alla sclerosi tuberosa complessa", ha dichiarato il dottor Takhar.