Il futuro dei registri nell'era della Real-World Evidence per i dispositivi medici


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Il futuro dei registri nell'era della Real-World Evidence per i dispositivi medici

A cura della Dott.ssa Debora Collotta e Dott.ssa Maria Cecilia Giron

Registri specifici dedicati ai dispositivi medici ed alle patologie hanno svolto tradizionalmente un ruolo importante nella generazione dell’evidenza clinica, in termini di sicurezza ed efficacia, grazie alla raccolta, controllo ed analisi di dati riguardanti l’ampia varietà di trattamenti e tecnologie mediche. I registri sono generalmente creati e sviluppati da società scientifiche, associazioni di pazienti, produttori di dispositivi e servizi sanitari per una molteplicità di scopi, quali ricerca clinica, sorveglianza della sicurezza, misure di qualità e analisi dei costi. I dati di evidenza raccolti da registri, come ad esempio quello del National Cardiovascular Data Registry sono ampiamente utilizzati per sostenere strategie terapeutiche ed atti regolatori, come avviene col Center for Devices and Radiological Health dell’FDA. Più recentemente, gli strumenti di sorveglianza attiva sono stati trasformati in registri per rilevare segnali di sicurezza. Il personale clinico ed i finanziatori di servizi sanitari hanno dimostrato un crescente interesse nella raccolta, controllo ed analisi dei dati del mondo reale, definiti come dati generati durante trattamenti ospedalieri o domiciliari, aprendo così una nuova era di real-world evidence. Reti come il PCORnet (Rete nazionale di ricerca clinica incentrata sul paziente) o la più recente NEST (Sistema nazionale di valutazione per la tecnologia sanitaria) sono emerse come modelli decentrati che coordinano la partecipazione dei sistemi sanitari nella generazione delle evidenze. I registri hanno la funzione di raccogliere i dati di pazienti dai sistemi sanitari o dagli ambulatori dei medici attraverso diverse metodologie come questionari, case report o diretto trasferimento dei dati elettronici. Con la centralizzazione dei registri è stata possibile la raccolta di un set di elementi di dati fondamentali così da permettere la conduzione di analisi e la disseminazione dei risultati a clinici, operatori sanitari, pazienti e ai cittadini.

Secondo il punto di vista di tre ricercatori americani, appartenenti, rispettivamente, al National Evaluation System for Health Technology (Medical Device Innovation Consortium, Arlington, Virginia), all’American Medical Association (Chicago, Illinois) e all’FDA, attualmente la difficoltà maggiore di creazione di un registro risulta l’ottenimento di dati longitudinali completi che è stata affrontata da un lato attraverso il record linkage da altre fonti di dati, come quelle dei Centri for Medicare and Medicaid Services Medicare, e dall’altro con l’impiego innovativo dei dati generati direttamente dal paziente (ad esempio, utilizzando le app dei telefonini). L'incorporamento di studi randomizzati all'interno dei registri sembra essere, secondo gli Autori, un'opportunità promettente per ridurre i costi di conduzione di studi clinici randomizzati, sebbene questa sia una modalità di ricerca ancora poco praticata negli Stati Uniti.

Nei modelli centralizzati, è possibile l'uso e il riuso dei dati del singolo paziente in diverse ricerche cliniche, non solo riguardanti i sistemi di assistenza sanitari o le pratiche terapeutiche dei medici che hanno fornito i dati, così da impiegare al meglio le potenzialità dei registri centralizzati, visto le considerevoli risorse spese dai diversi sistemi sanitari per fornire dati di qualità ai registri.

I servizi sanitari, i finanziatori ed i clinici hanno fatto grandi investimenti nella qualità, nel linkage e nell'analisi dei dati delle cartelle cliniche elettroniche e delle richieste amministrative generate durante il corso delle terapie. Questi dati sono conservati in database clinici, organizzati in modelli, aggiornati periodicamente e sottoposti ai controlli di assicurazione di qualità. Le reti decentrate, PCORnet e NEST, sono basate su collaborazioni volontarie e non esclusive in cui le istituzioni decidono di partecipare a studi multicentrici. L’unità di coordinamento del PCORnet, ad esempio, seleziona e favorisce l'uso comune di uno specifico modello di dati fornendo la possibilità di sviluppare query di ricerca alle istituzioni partecipanti alla rete. NEST è un'iniziativa più recente, incentrata sui dispositivi medici che coordina la partecipazione volontaria di istituzioni in una rete di dati e sta sviluppando processi di valutazione della qualità dei dati e metodiche standard di analisi.

I modelli tradizionali di registro clinico sono riconosciuti essere un utile sistema per la produzione di evidenze di alta qualità e probabilmente continueranno ad avere un ruolo importante nel fornire dati di evidenza su specifiche patologie o dispositivi medici. Allo stesso tempo, dovranno essere in grado di adattarsi rapidamente all’innovazione tecnologica per sfruttare nuove opportunità e affrontare sfide future.

Si prevede che i sistemi di rete decentrati, come PCORnet e NEST, anche se appena nati, emergeranno come modelli appropriati per sfruttare la moltitudine di dati elettronici generati dai sistemi sanitari. Il loro successo richiederà il continuo impegno da parte dei servizi sanitari partecipanti, con la messa a punto e applicazione di adeguate analisi di qualità e di metodiche standardizzate, e lo sviluppo di modelli di sostenibilità delle cure mediche. Si prospetta un futuro per i registri dedicato al miglioramento della real world evidence in termini di qualità, quantità e tempestività per quanto concerne i dispositivi medici al fine di offrire un beneficio alla salute dei pazienti.

L’editoriale di accompagnamento al punto di vista espresso da Fleurence et al. (intitolato”Il futuro dei registri nell'era della Real-World Evidence per i dispositivi medici”) sottolinea alcuni aspetti importanti dei registri clinici di patologie cardiovascolari che sarà necessario migliorare per ottenere dati di evidenza di alta qualità nel prossimo futuro.

Infatti, ogni giorno, i pazienti si dirigono nei centri di assistenza sanitaria in cerca di risposte ai loro problemi di salute, rivolgendosi a medici spesso che si ritrovano davanti a situazioni cliniche complesse e dinamiche. Sfortunatamente mancano evidenze sui potenziali benefici o rischi associati a decisioni diagnostiche e terapeutiche. Per colmare questa lacuna, le associazioni scientifiche American Heart Association, American College of Cardiology e Society of Thoracic Surgeons hanno promosso l’implementazione di registri clinici per le malattie cardiovascolare da semplici iniziative locali a sistemi che registrano i dati provenienti da tutto il territorio degli Stati Uniti.

Di conseguenza, negli ultimi anni, milioni di persone affette da diverse condizioni cardiovascolari hanno beneficiato dei trattamenti basati sull’evidenze ottenute grazie all’analisi dei dati dei registri. Spesso, questi registri si sono fondati su specifiche procedure mediche ed incentrati sull'uso precoce di dispositivi medici in popolazioni meno studiate rispetto a quelle studiate nelle sperimentazioni cliniche dove i medici specialisti tendono ad affrontare problematiche più complesse. Il successo di questi registri ha portato a notevoli miglioramenti in termini di appropriatezza d’uso, sicurezza e modalità d’impiego di procedure terapeutiche in persone con malattie cardiovascolari. Oltre alle procedure stesse, i registri sono serviti come elemento fondamentale per comprendere le esigenze di salute cardiovascolare non soddisfatte e come risolverle.

Analogamente ad altre aree di assistenza sanitaria, i registri stanno entrando in un'era che potrebbe portare ad una loro interruzione. Da un lato, sta rapidamente accelerando il ritmo di generazione dei dati e innovazione dei dispositivi, dall’altro sta crescendo lo stress per i medici specialisti che sono sottoposti alla richiesta quotidiana di immissione di dati elettronici. Le cliniche, gli ospedali, i sistemi sanitari ed i loro finanziatori richiedono sempre di più scelte responsabili nell’impiego di dispositivi o nell’esecuzione di trattamenti non solo in gruppi di pazienti ma in intere popolazioni. Inoltre, gli attuali registri all'interno dei sistemi sanitari si trovano a competere con altri flussi di dati clinici generati direttamente dai pazienti con l’utilizzo di specifiche app.

Considerato l’attuale tsunami di dati, associato all’accelerato sviluppo tecnologico e agli interessi competitivi degli stakeholder, l’FDA statunitense ha sviluppato un piano per sfruttare i dati del mondo reale come real world evidence così da trasformare l'ecosistema dell'assistenza sanitaria basata sui dispositivi. Nel prossimo futuro, i registri cardiovascolari dovranno evolversi per trarre vantaggio dai cambiamenti nel flusso di dati e fornire risposte in tempo reale a pazienti, medici, sistemi sanitari, agenzie regolatorie, finanziatori e referenti di governo. I principali aspetti chiave da garantire nei futuri registri per patologie cardiovascolari saranno: i) assicurare dati di alta qualità; ii) fornire accesso ai dati; iii) generare evidenze di alta qualità con l’impiego delle migliori metodologie (dalla scienza dei dati ai trial clinici randomizzati); iv) abbinare gli interessi dei pazienti e dei medici sui più urgenti bisogni ancora non soddisfatti; v) essere finanziariamente autosufficienti ed economicamente sostenibili; vi) proteggere la privacy ed essere garanzia di affidabilità. Inoltre, ci saranno aspetti come la salute mentale o la capacità funzionale del paziente che non sono regolarmente registrati nelle cartelle sanitarie elettroniche, quindi sarà necessaria la messa a punto di metodologie per l’acquisizione di tali dati. In un'epoca di big data, avere più dati non necessariamente equivale a ottenere informazioni migliori. È possibile pertanto generare esattamente la risposta sbagliata se non sono impiegati metodi appropriati, compresi studi clinici randomizzati che potrebbero essere usati con maggiore frequenza se i sistemi di dati nei registri lo consentono. Infine, deve assolutamente essere assicurata la fiducia tra paziente e servizio sanitario: le violazioni della privacy o la percezione di potenziali guadagni finanziari, senza un ritorno di risultati significativi nella cura dei pazienti, limiteranno la futura trasformazione dei registri clinici in piattaforme multidimensionali per la generazione di dati di evidenza così da fornire valide ed efficaci cure assistenziali.

Parole chiave: registri clinici; dispositivi medici; dati

Conflitto d’interesse: Uno degli autori è membro di comitati di coordinamento di registri nazionali americani.

Riferimenti bibliografici:

Fleurence R.L. et al. The Future of Registries in the Era of Real-world Evidence for Medical Devices. JAMA Cardiology. doi:10.1001/jamacardio.2018.4933.

Hernandez A. et al. What is needed now to improve cardiovascular clinical registries in the future. JAMA Cardiology. February 20, 2019. doi:10.1001/jamacardio.2018.4946

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