Identificati i predittori del peggioramento di malattia nella sclerosi sistemica diffusa


  • Cristina Ferrario — Agenzia Zoe
  • Sintesi della letteratura
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Messaggi chiave

  • In base ai dati del più grande database sulla sclerosi sistemica (SS), i fattori associati a peggioramento di malattia includono età, ulcera digitale (UD) attiva, fibrosi polmonare, debolezza muscolare e livelli elevati di proteina C-reattiva (PCR).
  • Partendo da questi risultati è possibile selezionare meglio la popolazione da includere negli studi clinici.
  • I dati sono utili anche per definire interventi di tipo clinico.

Descrizione dello studio

  • Nello studio sono stati coinvolti pazienti presenti nel database del gruppo European Scleroderma Trials and Research (EUSTAR).
  • Sono stati inclusi pazienti con diagnosi di SS diffusa e un follow-up superiore a 12 mesi.
  • Il peggioramento della malattia (inteso come progressione del danno agli organi) è stato definito in base alla presenza di uno dei seguenti eventi: nuova crisi renale, diminuzione della funzione polmonare o cardiaca, nuovo sospetto di ipertensione polmonare all’ecocardiogramma o decesso.
  • In totale, 42 parametri clinici sono stati scelti come predittori per l’analisi.
  • Fonte di finanziamento: Bayer AG.

Risultati principali

  • Sono stati inclusi nell’analisi finale 706 pazienti per i quali erano disponibili dati completi sui parametri di esito.
  • Otto dei 42 predittori di esito sono rimasti nel modello di regressione finale.
  • È stata osservata una forte associazione tra progressione di malattia ed età, ulcera digitale (UD) attiva, fibrosi polmonare, debolezza muscolare e alti livelli di PCR.
  • UD attiva, aumento dei livelli di PCR, fibrosi polmonare e debolezza muscolare sono risultati associati anche a un tempo significativamente ridotto alla progressione di malattia.

Perché è importante

  • Negli studi su SS diffusa si utilizza spesso come endpoint il punteggio cutaneo di Rodnan modificato (mRSS).
  • Il peggioramento della malattia è un endpoint importante negli studi sulla SS, ma relativamente scarso e quindi difficile da utilizzare.
  • L’identificazione dei predittori di tale peggioramento aiuterebbe a disegnare studi clinici nei quali è possibile utilizzare tale endpoint e potrebbe rivelarsi utile anche nella pratica clinica.