I risultati degli studi di fase 3 si possono davvero estendere alla popolazione generale?


  • Daniela Ovadia — Agenzia Zoe
  • Attualità mediche
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“La percezione generale è che esiste una contrapposizione tra una ricerca clinica 'sbagliata', retrospettiva e biased, e una 'giusta', prospettica, randomizzata, ben disegnata dal punto di vista statistico. Dobbiamo cambiare questa prospettiva" afferma Alessandro Ottaiano, oncologo dell’Istituto nazionale tumori di Napoli in un editoriale pubblicato sulla rivista World Journal of Gastrointestinal Journal. "Gli studi nella normale pratica clinica, generalmente di natura retrospettiva, meritano di essere rivalutati. I bias sono fisiologicamente presenti, ma la loro descrizione e un’analisi puntuale e rigorosa possono facilitarne l’interpretazione e in alcuni casi rinforzare i risultati e la loro capacità di generare ipotesi”. 

In effetti, i criteri di esclusione tipicamente adottati dagli studi di fase 3 sono numerosi, tra cui età avanzata, comorbilità, performance status insoddisfacente, infezioni, disordini psichiatrici, neoplasie e trattamenti pregressi. La presenza di uno o più criteri di esclusione è però frequente nei pazienti a cui è destinata la terapia approvata sulla base dello studio randomizzato. “Alcune volte i risultati gli studi nella normale pratica clinica non sono consistenti con quelli degli studi di fase 3" aggiunge Ottaiano.

Inoltre, gli studi nella reale pratica clinica possono dare indicazioni utili laddove non c’è consenso. Ottaiano porta come esempio lo studio che il suo gruppo ha presentato a ESMO Münich 2018 sulla terapia di seconda linea per il cancro del colon-retto metastatico RAS-mutato in cui si confronta la terapia folfiri-aflibercept con quella folfiri-bevacizumab. Non esiste uno studio randomizzato che affronti il problema, perciò risulta utile sapere che nella vita reale appaiono ugualmente efficaci e che, nella fase di induzione, il rischio di mortalità è più basso con folfiri-aflibercept. Ottaiano conclude: “L’interazione corretta e bilanciata tra i trial clinici e i risultati della pratica reale può aiutare la comunità scientifica a migliorare le conoscenze sulle terapie antitumorali”.