I nuovi farmaci in sperimentazione siano davvero utili per chi contribuisce con la propria vita agli studi clinici


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I nuovi farmaci in sperimentazione siano davvero utili per chi contribuisce con la propria vita agli studi clinici

I pazienti che prendono parte alla sperimentazione clinica non sono una risorsa dell’azienda farmaceutica e i trial non possono essere soltanto un banco di prova per testare un nuovo farmaco. Il paziente è il cuore di qualsiasi sperimentazione clinica e vi contribuisce investendo quel che ha di più prezioso, la sua vita, nella speranza di ricevere un trattamento che sia più efficace e meno tossico rispetto a quelli già in commercio”.
È la posizione espressa in una recente tavola rotonda dal direttore dell’Oncology Center of Excellence dell’FDA, Richard Pazdur, che ha criticato i tentativi ripetuti dell’industria di testare un approccio terapeutico per una certa patologia anche dopo diversi fallimenti, invitando a riconsiderare gli attuali processi dei trial clinici.

Pazdur ha citato l’esempio degli inibitori del checkpoint (farmaci anti PD-1 o PD-L1) per il mieloma multiplo: di recente sono stati condotti tre studi ravvicinati, peraltro ben controllati e ben gestiti con commissioni di revisione della sicurezza dei dati, che non hanno avuto esito positivo. Non abbiamo bisogno – ha affermato Pazdur - che molteplici studi mostrino risultati negativi. Non c’è dubbio che ripetere gli studi possa avere un suo valore, ma in quella situazione ciò che l’industria stava replicando era il danno ai pazienti, poiché tutti e tre gli studi hanno mostrato una riduzione della sopravvivenza globale.

E il problema non è limitato al mieloma multiplo. Con sei inibitori del checkpoint già sul mercato, qual è il reale bisogno per i pazienti e i loro medici di averne altri? Questi farmaci modificano il decorso della malattia per alcuni, ma non sono di beneficio per la maggioranza delle persone che li assumono. In più, il loro uso è solitamente accompagnato da effetti collaterali seri. Nonostante ciò, secondo le stime del Cancer Research Institute, sarebbero in corso 2250 trial clinici per gli agenti PD-1 o PD-L1, 748 in più rispetto a un anno fa.

Da qui l’invito a portare in sperimentazione meno farmaci “me-too” (medicinali i cui benefici clinici per il paziente sono solitamente simili a quelli ottenibili con molecole già note) e più farmaci per i quali vi sia evidenza concreta di un potenziale miglioramento della vita dei pazienti.   
Pazdur ha esortato quindi le aziende a una maggiore efficienza nella progettazione degli studi clinici, chiedendo loro di collaborare, condividere i dati e condurre più "platform trials”, cioè studi clinici con un unico protocollo principale (master protocol) in cui vengono valutati contemporaneamente più trattamenti farmacologici.

Le osservazioni di Pazdur sono state riprese in un articolo pubblicato nei giorni scorsi sulla rivista Stat (“Enough with the me-too drugs. New treatments should be worthy of the people who invest their lives in clinical trials”) da Gail McIntyre, responsabile scientifico di una società di biotecnologie con sede a Houston.

Pubblicato il: 18 settembre 2019

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