Hiv vettore per terapia genica, curati in Usa 8 bimbi 'in bolla'


  • Adnkronos Salute
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Roma, 19 apr. (AdnKronos Salute) - Un team statunitense ha utilizzato il virus dell'Hiv come navicella per una terapia genica destinata a 8 piccolissimi pazienti con una grave forma di immunodeficienza, la X-Scid. Si tratta di una delle rare patologie che colpiscono i cosiddetti 'bimbi in bolla', minacciati da infezioni e microrganismi per loro potenzialmente letali. A quasi 2 anni dal trattamento, i bambini stanno crescendo normalmente e il loro sistema immunitario funziona. La piccola sperimentazione clinica, descritta sul 'New England Journal of Medicine', ha infatti dimostrato che la terapia genica può correggere in modo sicuro il sistema immunitario dei neonati con questa malattia ereditaria, in cui le cellule immunitarie che combattono le infezioni non si sviluppano normalmente.

Gli 8 bimbi con immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X (X-Scid) hanno ricevuto terapia genica sperimentale poco dopo la nascita, quando avevano da 2 a 14 mesi: tutti hanno sperimentato miglioramenti sostanziali e una crescita normale, fino a 2 anni dopo il trattamento. Il nuovo approccio, che ricorda da vicino quello messo a punto all'Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (Sr-Tiget) contro l'Ada-Scid, prevede il prelievo delle cellule staminali dal midollo osseo dei pazienti, la loro correzione in laboratorio tramite l'introduzione del vettore contenente il gene terapeutico e infine la reinfusione. Il gene 'corretto' è stato inserito in una versione alterata e innocua dell'Hiv, il virus che provoca l'Aids.

"Questi pazienti sono bimbi ora - ha spiegato Ewelina Mamcarz del St. Jude Childrend's Research Hospital di Memphis (Tennessee), fra gli autori dello studio - e stanno rispondendo alle vaccinazioni, hanno sistemi immunitari in grado di produrre le cellule di cui hanno bisogno per essere protetti dalle infezioni, esplorano il mondo e stanno vivendo vite normali. Questa è la prima volta per pazienti con X-Scid". I bimbi sono stati trattati al St. Jude a all'Ucsf Benioff Children's Hospital di San Francisco.

"Una diagnosi di X-Scid può essere traumatica per le famiglie - commenta Anthony Fauci, direttore del Niaid (National Institute of Allergy and Infectious Diseases), ente che ha sostenuto il trial clinico - Questi eccitanti nuovi risultati suggeriscono che la terapia genica può essere un'opzione efficace per i bambini con questa condizione estremamente seria, in particolare per quelli che non hanno un donatore ottimale di cellule staminali. Questo passo avanti offre la speranza di sviluppare un sistema immunitario interamente funzionante e la chance di vivere una vita piena e in salute".