Fibrosi cistica: il nuovo correttore VX-445 è pronto per l'approvazione globale


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Fibrosi cistica: il nuovo correttore VX-445 è pronto per l'approvazione globale

Autore: Redazione - 17 Giugno 2019

Elexacaftor è il nome ufficiale della molecola, progettata per essere usata in combinazione con altri due correttori già in commercio: in Europa, la richiesta di autorizzazione verrà presentata verso la fine dell'anno

Roma - Vertex Pharmaceuticals ha ufficialmente selezionato il correttore di ultima generazione che sottoporrà all’approvazione degli enti regolatori globali come nuova terapia per la fibrosi cistica (FC). Si tratta del farmaco elexacaftor, precedentemente noto con il nome di VX-445: l'intenzione di Vertex è di richiedere l'autorizzazione della molecola da impiegare in combinazione con altri due suoi correttori già in commercio, tezacaftor e ivacaftor, per il trattamento di pazienti con FC di età pari o superiore ai 12 anni. I dati clinici definitivi del farmaco, che verranno presentati a supporto della richiesta di approvazione, sono stati annunciati lo scorso 30 maggio e derivano da uno studio di Fase III di 24 settimane, condotto in pazienti con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima nel gene CFTR, e da uno studio di Fase III di 4 settimane, condotto in pazienti con due mutazioni F508del: entrambe le sperimentazioni hanno raggiunto i loro endpoint primari.

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