FDA approva la prima terapia per il trattamento di pazienti adulti con una rara malattia della coagulazione del sangue


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FDA approva la prima terapia per il trattamento di pazienti adulti con una rara malattia della coagulazione del sangue

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Cablivi (caplacizumab-yhdp), la prima terapia specificatamente indicata, in combinazione con lo scambio plasmatico e la terapia immunosoppressiva, per il trattamento di pazienti adulti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), una rara patologia della coagulazione del sangue.

L’efficacia di Cablivi è stata studiata in uno studio clinico di 145 pazienti, randomizzati a ricevere Cablivi o un placebo. I pazienti di entrambi i gruppi hanno ricevuto l’attuale standard di cura per lo scambio plasmatico e la terapia immunosoppressiva. I risultati dello studio hanno dimostrato che la conta piastrinica è migliorata più rapidamente tra i pazienti trattati con Cablivi. La proporzione di pazienti con una recidiva di aTTP nel periodo di studio complessivo (il periodo di trattamento farmacologico più un periodo di follow-up di 28 giorni dopo l’interruzione del trattamento) è risultata inferiore nel gruppo Cablivi (13%) rispetto al gruppo placebo (38%).

Gli effetti indesiderati comuni di Cablivi riportati dai pazienti negli studi clinici sono stati sanguinamento del naso o delle gengive e mal di testa.

Cablivi ha ricevuto la designazione di farmaco orfano ed è stato approvato con Priority Review.

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