FDA approva la prima terapia per il trattamento dei pazienti adulti con una malattia rara del sangue


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FDA approva la prima terapia per il trattamento dei pazienti adulti con una malattia rara del sangue

La statunitense Food and Drug Administration ha approvato Reblozyl - luspatercept-aamt - per il trattamento dell’anemia nei pazienti adulti con beta talassemia che richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi (RBC).

La beta talassemia, nota anche come anemia di Cooley, è una malattia del sangue ereditaria che riduce la produzione di emoglobina, causando mancanza di ossigeno in molte parti del corpo, anemia e un aumentato rischio di sviluppare coaguli di sangue anormali. Il trattamento di supporto per i pazienti consiste spesso in regimi di trasfusioni di sangue croniche e nel trattamento per il sovraccarico di ferro causato delle trasfusioni.

L’approvazione di Reblozyl si è basata sui risultati di una sperimentazione clinica su 336 pazienti con beta talassemia, 112 dei quali hanno ricevuto un placebo. Il 21% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl ha ottenuto almeno il 33% di riduzione delle trasfusioni, rispetto al 4,5% dei pazienti che hanno ricevuto un placebo. La riduzione delle trasfusioni ha comportato che i pazienti necessitassero di meno trasfusioni nell’arco di 12 settimane consecutive durante l’assunzione di Reblozyl.
Effetti indesiderati comuni per i pazienti che assumevano Reblozyl sono stati mal di testa, dolore osseo, artralgia, affaticamento, tosse, dolore addominale, diarrea e vertigini. Durante l’utilizzo di Reblozyl i pazienti possono manifestare anche ipertensione.

L’FDA ha approvato Reblozyl, che ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano, con procedura di Fast Track.

Pubblicato il: 13 novembre 2019

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