FDA approva la prima terapia mirata per il trattamento di una rara mutazione dei tumori stromali gastrointestinali


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FDA approva la prima terapia mirata per il trattamento di una rara mutazione dei tumori stromali gastrointestinali

La statunitense Food and Drug Administration ha approvato Ayvakit (avapritinib) per il trattamento degli adulti con tumore stromale gastrointestinale non resecabile o metastatico (GIST), un tipo di tumore che si manifesta nel tratto gastrointestinale, più comunemente nello stomaco o nell’intestino tenue, e che ospita una mutazione dell’esone 18 del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA). Questa approvazione include il GIST che ospita una mutazione PDGFRA D842V, la più comune dell’esone 18. Ayvakit è un inibitore della chinasi.

I GIST derivano da cellule nervose specializzate presenti nelle pareti del tratto gastrointestinale. Una o più mutazioni nel DNA di una di queste cellule possono portare allo sviluppo di GIST. Queste cellule aiutano il movimento del cibo attraverso l’intestino e controllano vari processi digestivi. Più della metà dei GIST inizia nello stomaco e la maggior parte degli altri nell’intestino tenue, anche se possono iniziare ovunque lungo il tratto gastrointestinale.

L’FDA ha approvato Ayvakit sulla base dei risultati di uno studio clinico che ha coinvolto 43 pazienti con GIST che presentavano una mutazione dell’esone 18 PDGFRA, 38 dei quali con mutazione PDGFRA D842V. I pazienti hanno ricevuto Ayvakit 300 mg o 400 mg per via orale una volta al giorno fino alla progressione della malattia o alla manifestazione di tossicità inaccettabile. La dose raccomandata è stata determinata in 300 mg una volta al giorno. Lo studio ha misurato il numero di pazienti in cui c’è stato un restringimento completo o parziale del tumore durante il trattamento (tasso di risposta globale).

Per i pazienti con mutazione dell’esone 18 PDGFRA, il tasso di risposta globale è stato dell’84% (7% risposta completa e 77% risposta parziale). Per il sottogruppo di pazienti con mutazioni PDGFRA D842V, il tasso di risposta globale è risultato dell’89% (8% risposta completa e 82% risposta parziale).

Sebbene non sia stata raggiunta la durata mediana della risposta, nel 61% dei pazienti con mutazioni dell’esone 18 che hanno risposto la durata della risposta è stata di sei mesi o più.

Effetti indesiderati comuni per i pazienti trattati con Ayvakit sono stati edema, nausea, affaticamento, astenia, vomito, diminuzione dell’appetito, diarrea, alterazioni del colore dei capelli, aumento della lacrimazione, dolore addominale, costipazione ed eruzione cutanea. Ayvakit può causare emorragia intracranica ed effetti sul sistema nervoso centrale tra cui compromissione cognitiva, vertigini, disturbi del sonno, disturbi dell’umore, disturbi del linguaggio e allucinazioni.

Ayvakit, che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e Breakthrough Therapy, è stato approvato dall’FDA con Fast Track.

Pubblicato il: 23 gennaio 2020

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