FDA approva la prima opzione di trattamento specifica per il sarcoma epitelioide


  • Notizie sui farmaci - VDA Net
L'accesso ai contenuti di questo sito è riservato agli operatori del settore sanitario italiano L'accesso ai contenuti di questo sito è riservato agli operatori del settore sanitario italiano

AIFA Agenzia Italiana del Farmaco

FDA approva la prima opzione di trattamento specifica per il sarcoma epitelioide

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione accelerata a Tazverik (tazemetostat) per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 16 anni con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato non idoneo alla resezione completa. Il sarcoma epitelioide è un raro sottotipo di sarcoma dei tessuti molli che si verifica spesso nei giovani adulti.

L’approvazione di Tazverik, che agisce bloccando l’attività della metiltransferasi EZH2, si è basata sui risultati di uno studio clinico in cui sono stati arruolati 62 pazienti con sarcoma epitelioide metastatico o localmente avanzato. Durante la sperimentazione clinica, i pazienti hanno ricevuto 800 mg di Tazverik, due volte al giorno, fino a quando la malattia non è progredita o è stato raggiunto un livello di tossicità inaccettabile. Durante la sperimentazione clinica sono state eseguite valutazioni della risposta tumorale ogni otto settimane. Lo studio ha misurato il tasso di risposta globale, il numero di pazienti che hanno manifestato un restringimento completo o parziale dei loro tumori durante il trattamento, che è stato del 15% circa (1,6% risposta completa, 13% risposta parziale). In sei dei nove pazienti che hanno avuto una risposta, la durata è stata di sei o più mesi.

Gli effetti collaterali più comuni per i pazienti che assumono Tazverik sono stati dolore, affaticamento, nausea, riduzione dell’appetito, vomito e costipazione. I pazienti trattati con Tazverik hanno un aumentato rischio di sviluppare neoplasie secondarie, tra cui linfoma linfoblastico a cellule T, sindrome mielodisplastica e leucemia mieloide acuta.

A Tazverik, designato farmaco orfano, è stata concessa l’approvazione accelerata.

Pubblicato il: 30 gennaio 2020

- Scarica il documento completo in formato PDF
- Riproduzione riservata e per uso personale