ESMO 2022 - Intervista al dottor Dario Trapani: La valutazione dei farmaci non è solo una questione di efficacia

  • Neeta Shah
  • Conference Report
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trascrizione dell'ntervista con il dottor Dario Trapani, Oncologo Medico, Dana-Farber Cancer Institute, Boston, USA registrata a bESMO 2022 di Parigi.

Parte 1 di 2

Domanda 1: Ci parli dell'ESMO ANMS (AntiNeoplastic Medicines Survey) che ha presentato a ESMO 2022.

Si tratta di un'indagine che ESMO ha sviluppato negli ultimi anni e che riguarda lo status quo, la situazione globale, dell'accesso ai farmaci antitumorali tra il 2021 e il 2022. Si tratta dell'indagine più recente e più aggiornata sulla situazione globale. Ho presieduto questa sessione insiemenn al dottor De Vries dei Paesi Bassi e abbiamo mostrato i dati di un rapporto preliminare su 106 Paesi, la situazione globale, di forti disuguaglianze nell'accesso ai farmaci essenziali e alle nuove tecnologie, in particolare ai nuovi farmaci per il trattamento del cancro.

In particolare - e questo è davvero uno dei risultati più importanti - abbiamo scoperto che nei Paesi a basso e medio reddito i farmaci essenziali, ovvero gli agenti chemioterapici di base che vengono utilizzati per trattare un'ampia gamma di tipi di tumore, non sono largamente accessibili e soprattutto non hanno un prezzo accessibile in questi Paesi. E sto parlando dei farmaci essenziali secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità, quindi agenti chemioterapici di base.

E quando passiamo alle nuove tecnologie - quindi i nuovi tipi di trattamento ad alto valore che abbiamo valutato con la scala ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale con un punteggio elevato, ovvero 4 e 5 nel contesto metastatico, A e B nel contesto precoce - anche questi non sono largamente accessibili. E i pazienti, quando vogliono accedere a queste cure, devono pagare di tasca propria. È impossibile perché sono molto costosi. Ciò significa che non possono accedervi affatto.

 

Domanda 2: Quali elementi vengono utilizzati nella valutazione delle tecnologie sanitarie effettuata nel corso del processo decisionale?

Questo è un aspetto molto importante da sottolineare. La valutazione delle tecnologie sanitarie è un processo, e si tratta di processi che traducono realmente i benefici del farmaco osservati nella sperimentazione clinica in decisioni che ne migliorano l'accesso. Ciò significa che gli organismi di health HTA [health technology assessment, n.d.r.] decideranno e delibereranno su chi deve accedere al farmaco, su quale tipo di popolazione e sulle decisioni di rimborso dei costi.

A noi clinici probabilmente non interessa molto l'HTA, perché non ci lavoriamo molto. Ma come persona che si occupa di salute pubblica e che lavora presso gli organismi HTA nazionali e internazionali e le autorità di regolamentazione, credo davvero che questo sia il fattore più importante. Ed è per questo che nell'HTA il fattore che influisce davvero sulle decisioni è la popolazione che vogliamo coprire, la pertinenza nel contesto degli interventi, cioè questo farmaco che si sa aver avuto un'ottima efficacia in di studi clinici in una popolazione molto selezionata, come si tradurrà nella mia popolazione, la popolazione locale che ne beneficia?

Ciò significa che, oltre ai dati sulla sicurezza e sull'efficacia, dobbiamo prendere in considerazione anche le caratteristiche della popolazione: la composizione etnica e di genere della popolazione, nonché le implicazioni sulla diseguaglianza e sui determinanti sociali della salute.

 

Domanda 3: Le valutazioni delle tecnologie sanitarie includono i determinanti sociali nel loro processo decisionale?

Questi aspetti sono ampiamente presi in considerazione dagli organismi di HTA, perché per i regolatori si tratta di sicurezza ed efficacia in quella che chiamiamo valutazione del rischio. Si tratta di una valutazione dei benefici e dei rischi. Ma quando ci spostiamo sull'entità del beneficio, non possiamo ignorare le caratteristiche del paziente, ed è per questo che è stata creata la scala ESMO Magnitude of Clinical Benefit. Si tratta dell'ESMO-MCBS. È uno strumento che tiene conto dell'efficacia, ma anche del profilo di sicurezza e della qualità di vita.

Come oncologi siamo probabilmente abituati a dare molta importanza all'entità del beneficio, cioè a come migliora l'esito o la sopravvivenza. Ma probabilmente non riusciamo a considerare quanto sia importante che i pazienti non sperimentino un eccesso di tossicità e quale sia l'impatto sulla qualità della vita.

Perché lo scopo del nostro lavoro, nella conduzione degli studi clinici è dimostrare che possiamo migliorare la qualità della vita, che i pazienti possono vivere meglio. E finora non siamo proprio i migliori in questo senso. Ecco perché l'MCBS, nell'esercizio fornito dal dottor Kanavos  [nel corso della sessione a ESMO, n.d.r.], è un fattore determinante per le decisioni dell'HTA, perché coglie molteplici aspetti del beneficio del farmaco. E l'HTA è interessata a una valutazione multidimensionale del farmaco, non solo all'efficacia e all'impatto su una metrica.