ERS 2019 – Evoluzione nei trial sull'interstiziopatia polmonare e sull'ipertensione polmonare


  • Eliana Mesa
  • Conference Reports
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Sono stati effettuati due trial in doppio cieco, controllati con placebo, prospettici di fase 2 sul pirfenidone su pazienti con forme progressive di interstiziopatia fibrotica polmonare. L'endpoint primario era la variazione assoluta in FVC % prevista dal basale alla settimana 48 o 24, rispettivamente. Lo studio RELIEF (N=127) è stato interrotto a causa del basso reclutamento. Nel secondo studio (n=253) non è stato possibile applicare all'analisi dell'endpoint primario il modello statistico previsto a causa dell'alta variabilità interindividuale nella spirometria domiciliare. Malgrado ciò, entrambi gli studi hanno concluso che il pirfenidone era in generale ben tollerato, che la sua aggiunta a una terapia convenzionale riduceva la progressione della malattia (RELIEF) e che i risultati chiave dell'endpoint secondario indicavano un beneficio del pirfenidone in questa popolazione.

Sono stati condotti due studi su pazienti con ILD fibrosanti croniche non IPF con fenotipo progressivo, trattate con nintedanib. Nello studio INBUILD (n=663) ai pazienti erano somministrati nintedanib o placebo. L'endpoint primario era il tasso annuale di declino della FVC (mL/anno) valutata su 52 settimane. Lo studio ha fornito informazioni sulla storia naturale e sul ruolo del nintedanib nella terapia di pazienti con varie ILD fibrosanti progressive. Lo studio SENSCIS valutava la distribuzione cumulativa dei soggetti in base a un cambiamento della FVC% prevista alla settimana 52. Le diminuzioni assolute della FVC >5% prevista sono state significativamente superiori nel gruppo del placebo e superiori, ma non in modo significativo, con FVC >10% .

È stato condotto uno studio di fase 3, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco nella sclerosi sistemica (SSc) con tocilizumab (TCZ) sottocutaneo. L'endpoint primario era la differenza tra TCZ e placebo (n=210) nella variazione del punteggio cutaneo alla scala modificata Rodnan (mRSS) rispetto al basale (∆BL). L'endpoint primario mRSS non è stato raggiunto. Si è vista una differenza clinicamente rilevante nella FVC per il TCZ, con conservazione della funzione polmonare.

In un trial proof-of-concept multicentrico, in doppio cieco, randomizzato e controllato si sono studiate la sicurezza e l'efficacia della deplezione dei linfociti B con rituximab su pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a sclerosi sistemica. L'endpoint primario era un cambiamento nel test del cammino di 6 minuti (6MWD) a 24 settimane. Il rituximab è stato ben tollerato con una tendenza non significativa al miglioramento nell'endpoint primario.

Lo studio RACE ha confrontato l'angioplastica polmonare con palloncino con riociguat, nel trattamento dell'ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) inoperabile. Questo studio randomizzato, controllato (n=105) fornirà importanti informazioni sull'effetto del riociguat rispetto a quello dell'angioplastica polmonare con palloncino (BPA) come terapia di prima linea dei pazienti naive al trattamento con CTEPH inoperabile.

Uno studio multicentrico (COLDICE) ha messo a confronto la criobiopsia polmonare transbronchiale (TBLC) e la biopsia polmonare chirurgica (SLB) (n=65). C'è stato un forte confronto tra TBLC e SLB a supporto dell'utilità clinica della TBLC negli algoritmi diagnostici per la ILD.