Erdafitinib ottiene un tasso di risposta del 40% nei tumori uroteliali in stadio avanzato

  • Loriot Y & al.
  • N Engl J Med
  • 25/07/2019

  • Deepa Koli
  • Univadis Clinical Summaries
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Conclusioni

  • Un inibitore del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (fibroblast growth factor receptor, FGFR) evidenzia una risposta del 40% nei pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico con alterazioni delll’FGFR che avevano subito progressione durante il trattamento precedente.

Perché è importante

  • Le alterazioni dell’FGFR sono comuni nei tumori uroteliali.
  • Questi risultati hanno portato all’approvazione accelerata da parte della Food and Drug Administration (FDA) di erdafitinib per questi pazienti.

Disegno dello studio

  • Studio di fase 2, in aperto BLC2001 di erdafitinib orale giornaliero continuo in 99 pazienti con carcinoma uroteliale localmente avanzato o metastatico con alterazioni dell’FGFR che hanno subito progressione durante la chemioterapia.
  • Finanziamento: Janssen Research and Development.

Risultati principali

  • Al cut-off dei dati la durata mediana del follow-up era di 11,0 mesi.
  • Il numero mediano di cicli mensili di erdafitinib era 5; la durata mediana del trattamento era di 5,3 mesi.
  • Il tasso di risposta confermata alla terapia con erdafitinib era del 40% (risposta completa, 3%; risposta parziale, 37%).
  • Il tasso di risposta completa era del 59% nei pazienti che avevano subito progressione durante l’immunoterapia (n=22).
  • La sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival, PFS) mediana era di 5,5 mesi (IC 95%: 4,2–6,0 mesi) e la sopravvivenza complessiva (overall survival, OS) mediana era di 13,8 mesi (IC 95%: 9,8 mesi–non raggiunta).
  • Il tasso di eventi avversi correlati al trattamento di grado ≥3 era del 46%.
  • Tredici pazienti hanno interrotto il trattamento a causa di eventi avversi.
  • Gli eventi avversi di grado ≥3 comuni erano iponatremia (11%), stomatite (10%) e astenia (7%).

Limiti

  • Mancanza di un gruppo trattato con un comparatore attivo.