Emofilia A, i dati aggiornati sulla terapia genica valoctocogene roxaparvovec


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Emofilia A, i dati aggiornati sulla terapia genica valoctocogene roxaparvovec

Autore: Redazione - 25 Luglio 2019

A tre anni dal trattamento, i risultati mostrano un tasso di sanguinamenti vicino allo zero ma anche un calo dei livelli di fattore VIII

San Rafael (U.S.A.) – In occasione dell'ultimo congresso ISTH (International Society on Thrombosis and Haemostasis), BioMarin Pharmaceutical ha presentato un aggiornamento dei risultati dello studio di Fase I/II, in aperto, su valoctocogene roxaparvovec, una terapia genica sperimentale in via di sviluppo per il trattamento di pazienti adulti con emofilia A grave. Nei pazienti trattati con il dosaggio maggiore (6e13 vg/kg), i dati a tre anni evidenziano un controllo duraturo del tasso annualizzato di sanguinamenti (ABR), con una mediana di ABR pari a 0 e una media pari a 0,7. Per quanto riguarda i livelli di espressione di fattore VIII, invece, i risultati al terzo anno dal trattamento mostrano un lieve calo dopo quello più sensibile rilevato al secondo anno.

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