Dermatite atopica severa, da Ue ok a terapia biologica per bambini

La dermatite atopica è una patologia infiammatoria cronica della cute, con alla base un processo infiammatorio definito di tipo 2. I pazienti, tra l'85% e il 90% dei casi – spiega la nota - sviluppano prima dei 5 anni di età i primi sintomi che spesso si protraggono fino all'età adulta. I sintomi comprendono prurito intenso, persistente e lesioni cutanee che ricoprono gran parte del corpo, con conseguente secchezza della cute, presenza di screpolature, dolore, arrossamento o scurimento, croste ed essudazione, che possono aumentare il rischio di infezioni cutanee. La dermatite atopica severa può anche avere un impatto significativo sulla qualità della vita dei bambini piccoli e di chi se ne prende cura. Le opzioni di trattamento in questa fascia d'età sono rappresentate principalmente dai corticosteroidi topici (Tcs), che possono essere associati a rischi per la sicurezza e possono compromettere la crescita, se usati a lungo termine.

“La stragrande maggioranza delle persone affette da dermatite atopica – sottolinea Naimish Patel, responsabile Sviluppo globale, immunologia e infiammazione di Sanofi - inizia a sviluppare i sintomi nei primi anni di vita, quelli più vulnerabili, sintomi che possono continuare per tutta la vita. Con quest'ultima approvazione, dupilumab è il primo farmaco biologico in assoluto per le persone affette da dermatite atopica dall'infanzia all'età adulta. Dato il suo consolidato profilo di sicurezza ed efficacia, dupilumab ha il potenziale per trasformare la prospettiva delle persone di tutte le età affette da dermatite atopica. Restiamo impegnati nella sperimentazione di dupilumab per il trattamento di altre malattie croniche e infiammatorie della pelle”.

“Troppo spesso i genitori e chi si prende cura dei bambini affetti da dermatite atopica severa - rimarca George D. Yancopoulos, presidente e direttore scientifico di Regeneron - sono alla disperata ricerca di nuovi trattamenti per gestire questa malattia cronica. Nello studio pivotale, dupilumab ha ridotto il prurito, il dolore cutaneo, e migliorato la qualità della vita correlata alla salute. Dupilumab è stato prescritto a più di mezzo milione di pazienti in tutto il mondo nelle indicazioni approvate. L'ultima approvazione dell'Ue rende disponibile l'efficacia comprovata e, soprattutto, il profilo di sicurezza a lungo termine di dupilumab per questa popolazione particolarmente vulnerabile".

L'approvazione - prosegue la nota - si basa sui dati di uno studio di Fase 3 che ha valutato dupilumab in associazione a Tcs a bassa potenza o Tcs soli (placebo) in 162 bambini di età compresa tra 6 mesi e 5 anni con dermatite atopica da moderata a severa. A 16 settimane, dupilumab ha migliorato la clearance cutanea, ridotto la gravità complessiva della malattia e il prurito rispetto al placebo, nell'intera popolazione arruolata nello studio. Dupilumab ha anche migliorato la qualità del sonno, il dolore cutaneo e la qualità della vita correlata alla salute rispetto al placebo, considerando sia l’intera popolazione arruolata sia quella con patologia severa. I dati sull'efficacia a lungo termine hanno dimostrato che il beneficio clinico a 16 settimane si è mantenuto fino a 52 settimane.

Gli effetti collaterali più comuni nelle varie indicazioni – dettaglia la nota - includono reazioni al sito di iniezione, congiuntivite, congiuntivite allergica, artralgia, herpes orale ed eosinofilia. I risultati di sicurezza dello studio da 6 mesi a 5 anni sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di dupilumab nelle sue indicazioni già approvate e rimborsate in Italia; nello studio specifico, gli eventi avversi più comunemente osservati (≥5%) con dupilumab rispetto al placebo includevano eosinofilia e congiuntivite. Il profilo di sicurezza a lungo termine fino a 52 settimane è risultato simile a quello osservato a 16 settimane e coerente con quanto osservato nei pazienti con dermatite atopica di età superiore.